El programa de medicina de precisión contra el cáncer infantil muestra ‘resultados tempranos optimistas’

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Un programa dirigido por el Children’s Cancer Institute que tiene como objetivo encontrar recomendaciones de tratamiento personalizadas para niños con cáncer de alto riesgo ha obtenido resultados prometedores, según ha descubierto un equipo de investigadores que incluye académicos de la UNSW Sydney.

La primera gran publicación de El Programa de Medicina Personalizada Cero Cáncer Infantil (CERO) se publicó esta semana en Medicina natural. Los resultados ofrecen un nuevo paradigma para el manejo de los cánceres pediátricos, con implicaciones globales.

Los investigadores de Zero Childhood Cancer, los profesores asociados conjuntos de la UNSW Paul Ekert, Mark Cowley y David Ziegler, estudiaron los datos genómicos generados a partir de los primeros 250 niños inscritos en el programa, con el apoyo de un amplio equipo de investigadores y médicos.

Demostraron que ZERO identificó la base molecular, o genética, del cáncer de un niño en más del 90 por ciento de los casos, y el 70 por ciento tenía al menos una nueva opción de tratamiento potencial identificada en función de la composición genética de su cáncer.

También encontraron que el 32 por ciento de los niños para los que se hizo una recomendación terapéutica habían recibido la terapia recomendada. Los primeros resultados de esos niños mostraron que en el 30 por ciento de los casos el tumor se redujo y en algunos pacientes retrocedió por completo. En otro 40 por ciento de los casos, el tumor dejó de crecer y se estabilizó.

Conjunto A / Prof. Ziegler, investigador clínico y copresidente del ensayo clínico nacional de ZERO, dijo que estos eran resultados tempranos muy optimistas para los niños con los cánceres de mayor riesgo.

“Hemos demostrado que ZERO tiene el potencial de encontrar estrategias de tratamiento novedosas y personalizadas para niños con los cánceres más agresivos que en muchos casos no tienen otras opciones de tratamiento disponibles. Los pacientes que recibieron la terapia recomendada con información molecular tuvieron una tasa de beneficio clínico mucho más alta de lo que esperaríamos de los enfoques no dirigidos “.

Conjunto A / Prof. Cowley dijo que el éxito del programa ZERO representó un cambio de paradigma en la forma en que se puede tratar el cáncer infantil de alto riesgo.

“Hemos desarrollado un enfoque altamente eficaz para la elaboración de perfiles moleculares del cáncer de un niño y la extracción de la información médicamente relevante de estos datos complejos en un período de tiempo clínicamente relevante”, dijo. “Hemos demostrado que este enfoque informa el diagnóstico del paciente, identifica nuevas opciones de tratamiento potenciales e identifica familias que pueden tener un mayor riesgo de desarrollar cánceres infantiles adicionales”.

Según Conjoint A / Prof. Ekert, el hecho de que en más del 90 por ciento de los casos se haya identificado la causa genética del cáncer es importante, ya que proporciona una forma de identificar sistemáticamente la base molecular de la mayoría de los cánceres infantiles.

“Ahora podemos abrir la tapa de la caja negra de esta colección de enfermedades que antes no se entendía bien”, dijo.

ZERO es una iniciativa conjunta dirigido por el Children’s Cancer Institute y el Kids Cancer Center del Sydney Children’s Hospital, Randwick, y una colaboración entre ocho hospitales y 23 socios de investigación, incluida la UNSW.

ZERO, uno de los programas de medicina personalizada más completos del mundo para niños y jóvenes con cáncer, tiene como objetivo identificar la composición precisa del cáncer de cada niño mediante el uso de sofisticadas pruebas genómicas para identificar los cambios moleculares que impulsan su cáncer y relacionarlos con los tratamientos más probablemente apuntar a su cáncer único. El objetivo es identificar un plan de tratamiento personalizado para cada niño.

Si bien los datos publicados en Medicina natural informa sobre los primeros 250 pacientes del ensayo clínico nacional, ZERO ha inscrito a cerca de 400 niños, y la junta nacional de expertos en tumores interdisciplinarios sigue haciendo recomendaciones de tratamiento potencialmente procesables para más del 70 por ciento de los niños.

Cada año, cerca de 1000 niños y jóvenes en Australia son diagnosticados con cáncer, y de estos, tres niños mueren cada semana.

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