Finalmente, se encuentra disponible un nuevo medicamento costoso para su rara enfermedad, pero lleva dos años luchando para conseguirlo.

Finalmente, se encuentra disponible un nuevo medicamento costoso para su rara enfermedad, pero lleva dos años luchando para conseguirlo.

Cuando Annie Wilson tenía solo seis meses de edad, se le diagnosticó atrofia muscular espinal, una enfermedad rara que causa debilidad muscular progresiva y disminución del movimiento, y le dijeron que no viviría después de los 3 años. Más de 30 años después, la primera terapia para Su condición fue aprobada en Biogen Inc.

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y de Ionis Pharmaceuticals Inc.

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Spinraza. Spinraza ha atraído la atención por ser innovadora, pero también lo ha hecho su alto precio: hasta $ 750,000 en el primer año, y $ 375,000 al año después. En el momento de la aprobación, Wilson tenía problemas para respirar, hablar e incluso conducir su silla de ruedas, y estaba entusiasmado con la perspectiva del nuevo tratamiento. Pero luego de decirle que era una buena candidata, su médico, que trabaja para el sistema de salud con sede en California Kaiser Permanente, dijo que estaba demasiado débil y que debería regresar más tarde, le dijo Wilson a MarketWatch. Wilson ha desafiado la decisión de Kaiser a través de un proceso de apelaciones de Medicare. Aun así, la batalla de dos años ha sido agotadora, Wilson le dijo a MarketWatch en un correo electrónico. Ella sospecha que el estrés está afectando su salud, e incluso ha considerado rendirse. "No quería morir luchando por un medicamento que detendrá la progresión de mi enfermedad", dijo Wilson. "Siento que, al negar a alguien, es como si Kaiser dijera que tu vida no nos importa, pero el dólar sí". "Si tuviera que conseguir a Spinraza, no estoy esperando un milagro", dijo. "Detener la progresión de mi enfermedad es lo que estoy buscando. Conservar el pequeño movimiento que me queda es lo más importante para mi calidad de vida ".

A Annie Wilson, una joven de 36 años de Alameda, California, se le diagnosticó por primera vez la atrofia muscular de la columna vertebral cuando tenía seis meses de edad. Ella ha estado luchando contra el sistema de salud Kaiser Permanente durante los últimos dos años para obtener acceso a una terapia costosa que podría detener la progresión de la enfermedad. Vea más: Un medicamento extremadamente caro para enfermedades raras podría 'invitar a una tormenta de críticas' Kaiser tiene una "tremenda empatía" por Wilson y quiere que tenga apoyo y atención, pero "no podemos recomendar un tratamiento que ponga a un paciente en riesgo y "No hay estudios clínicos que demuestren su efectividad para el paciente", dijo el Dr. Sameer Awsare, director ejecutivo asociado de The Permanente Medical Group, en un comunicado. "En este momento no hay estudios clínicos que indiquen que Spinraza sea eficaz en adultos dependientes de ventilador con Atrofia Muscular de la columna vertebral, y en algunos casos existen riesgos significativos y posiblemente fatales". En los últimos años se han aprobado más y más medicamentos para enfermedades raras. , pero la experiencia de Wilson habla de la maraña de complicaciones que pueden mantener las terapias prometedoras pero costosas lejos de los pacientes. Relacionado: ¿Por qué las aseguradoras de salud no cubren este medicamento para enfermedades raras de $ 300,000 al año? Se cree que alrededor de 10,000 a 25,000 personas en los Estados Unidos tienen SMA, que es un trastorno hereditario, según la Fundación de SMA. Biogen estima que la mayoría de la población total, o alrededor del 60%, son adultos. Leer: Este medicamento costoso se ha convertido en el producto más observado de Biogen, y pronto podría ser un éxito de taquilla. Spinraza fue aprobada a fines de 2016 para niños y adultos, pero algunas aseguradoras de salud, entre ellas Kaiser, se opusieron a la cobertura de adultos, ya que los ensayos clínicos obtuvieron Spinraza Aprobado solo probado en niños. Más adultos con SMA ahora están siendo tratados con Spinraza, incluido por Kaiser, el defensor de los pacientes de Wilson, dijo Joahn Ginsberg. "Tienen que tratarla, y deben pagar por ese tratamiento, porque eso es lo que ella paga en Medicare todos los meses", dijo Ginsberg. Sin embargo, las pautas varían y las principales aseguradoras de salud como UnitedHealthcare

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y Cigna Corp.

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tienen políticas que no cubren a las personas que requieren el uso sostenido de ventiladores. El precio, en particular, es un factor clave que influye en las restricciones en el acceso a Spinraza, tal vez debido a una enfermedad rara, la SMA es relativamente común. Ver: grupo de pacientes de ELA que no está contento con cómo se están gastando los $ 115 millones recaudados por el Ice Bucket Challenge. Sin embargo, los adultos con SMA están siendo tratados en los EE. UU., Incluidos aquellos que dependen de ventiladores. El Hospital de la Universidad de Stanford, por ejemplo, había tratado a 32 adultos a mediados de 2018, 22 de los cuales no podían caminar y tres de ellos recibían asistencia respiratoria, y no se produjeron efectos secundarios graves ni inquietudes médicas, según una carta que indica que El equipo neuromuscular envió al médico de Wilson a Kaiser a principios de este año. El equipo de Stanford también recomienda que “el tratamiento de [Annie] "Con Spinraza es razonable y la beneficiaría al detener la progresión de la enfermedad y la posible mejora de la función existente", según la carta. Biogen ha buscado expandir el uso en adultos, estimando a fines de octubre que ha alcanzado aproximadamente el 15% de los pacientes adultos, en comparación con aproximadamente la mitad de todos los bebés y pacientes pediátricos. Un portavoz le dijo a MarketWatch que Spinraza ha "demostrado una eficacia significativa y clínicamente significativa … en una amplia gama de poblaciones de AME". Hay una "gran cantidad de pacientes adultos no tratados que creemos que podrían beneficiarse de Spinraza", Jeffrey Capello, director financiero de Biogen , dijo en una conferencia telefónica a finales de octubre. Pero es probable que las preguntas sobre la etiqueta de precio, la población de pacientes y los efectos secundarios se prolonguen, y para Wilson, el tiempo lo es todo. "¿Va a curar milagrosamente su SMA? No ", dijo Ginsberg. "Pero, ¿creemos que puede ayudarla? Sí."

El artículo original se puede encontrar haciendo clic aquí.

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