Tecnología

Hans J. Moebius, MD, PhD

TIEMPO DE OBSERVACIÓN: 4 minutos

“En pocas palabras, en ese nivel, el nivel de biomarcadores y también los resultados clínicos, todas las banderas apuntan en la dirección correcta. Es por eso que estamos seguros de que lo haremos, con una versión de prueba LIFT-AD modificada. [and ACT-AD trial]proporcionar evidencia primaria de seguridad y eficacia [with fosgonimeton].”

La investigación se ha centrado principalmente en la proteotoxicidad y, a pesar de la naturaleza multifactorial de la EA, existe la necesidad de enfoques que aborden otros factores contribuyentes. El fosgonimetón, un modulador positivo de molécula pequeña del sistema del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF)/MET, se evaluó en el estudio de fase 2 ACT-AD, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (NCT04491006). El ensayo evaluó los cambios desde el inicio en los biomarcadores plasmáticos en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) de leve a moderada tratados con el agente.¹

Al inicio del estudio, se recolectaron muestras de sangre de 77 pacientes y luego nuevamente en la semana 26 de tratamiento. Se evaluaron biomarcadores como la cadena ligera del neurofilamento (NfL), la proteína ácida fibrilar glial (GFAP), YKL-40 y beta amiloide 40 y 42 (Aβ40, Aβ42). En los sujetos tratados con fosgonimeton, los resultados mostraron un cambio estadísticamente significativo desde el inicio en comparación con el placebo en NfL (−7,9 pg/mL; SE, 2,7; PAG = .0059) y mejoras direccionales favorables en GFAP (−29.3 pg/mL; SE, 28.6; PAG = .312), YKL-40 (−34.9 ng/mL; SE, 26.5; PAG = .195), y relación Aβ42/40 (0.0066; SE, 0.0035; PAG = .064).

Hans J. Moebius, MD, Ph, presentó estos hallazgos en una presentación oral durante la sesión “Terapéutica experimental en la demencia” en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) de 2023, del 22 al 27 de abril, en Boston, Massachusetts.² En la reunión, Moebius se sentó con NeurologíaEn Vivo® en una entrevista para brindar una descripción general del camino de la fase 2. Habló sobre los cambios observados y explicó cómo la reducción en los niveles de NFL después de 6 meses indicaba neuroprotección. Además, Moebius habló sobre los otros biomarcadores que se analizaron y las mejoras significativas que mostraron en comparación con el placebo.

leer más La edad juega un papel más importante que la genética al afectar los perfiles de expresión génica a medida que envejecemos

Haga clic aquí para obtener más cobertura sobre AAN 2023.