Journal of Allergy and Clinical Immunology publica los resultados del ensayo fundamental APeX-2 de BioCryst de berotralstat oral una vez al día para la prevención de ataques de AEH

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Berotralstat redujo significativamente las tasas de ataque de AEH versus placebo terminado 24 semanas

RESEARCH TRIANGLE PARK, NC, 22 de octubre de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) anunció hoy que los datos de las primeras 24 semanas del ensayo APeX-2 de berotralstat oral una vez al día en pacientes con angioedema hereditario (AEH) han sido publicados en línea por el Revista de alergia e inmunología clínica (JACI).

APeX-2 fue un ensayo de fase 3, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que evaluó la eficacia y seguridad del berotralstat oral una vez al día versus placebo durante 24 semanas en 121 pacientes con AEH de 12 años o más. En el ensayo, después de 24 semanas, las dosis de 110 mg y 150 mg de berotralstat redujeron significativamente las tasas de ataque de AEH en comparación con el placebo y fueron seguras y bien toleradas, con mayores reducciones de la tasa de ataque observadas para la dosis de 150 mg.

Como concluyeron los autores, la combinación de eficacia, seguridad y tolerabilidad con una conveniente dosificación oral una vez al día hará de berotralstat una adición importante al arsenal terapéutico de HAE-C1-INH, si se aprueba.

“Los datos de APeX-2 muestran que el berotralstat puede proporcionar una opción oral importante para los pacientes con AEH que podría permitirles prevenir los ataques de AEH y reducir la carga general de la terapia”, dijo Bruce Zuraw, MD, profesor de medicina y jefe de la División de Reumatología, Alergia e Inmunología de la Facultad de Medicina de la Universidad de California e investigador principal del ensayo APeX-2.

“Estamos muy contentos de que nuestros resultados se publiquen en JACI, basándose en los convincentes datos fundamentales ya largo plazo presentados en congresos científicos el año pasado. Los pacientes con AEH están esperando una opción oral una vez al día para controlar su enfermedad. Como han reconocido los autores, proporcionar a los pacientes una terapia oral eficaz es un paso importante hacia el objetivo de permitirles vivir una vida normal ”, dijo Jon Stonehouse, presidente y director ejecutivo de BioCryst.

Se pueden encontrar detalles adicionales en el manuscrito, que está disponible en línea en www.jacionline.org/en prensa. JACI es una revista oficial de la Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología.

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) está revisando una nueva solicitud de medicamento (NDA) para ORLADEYO(berotralstat) y ha establecido una fecha de acción para el 3 de diciembre de 2020, según la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos con receta (PDUFA).

En Japón, ORLADEYO está siendo revisado bajo la designación de Sakigake. La Agencia de Dispositivos Médicos y Farmacéuticos (PMDA) ha confirmado su cronograma de revisión regulatoria y la compañía espera una decisión de aprobación en diciembre de 2020.

El 30 de marzo de 2020, la compañía anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) había validado su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para ORLADEYO y comenzó su revisión formal del MAA bajo el procedimiento centralizado. La empresa espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en aproximadamente 12 meses desde la validación del MAA.

Acerca de BioCryst Pharmaceuticals

BioCryst Pharmaceuticals descubre nuevos medicamentos orales de moléculas pequeñas que tratan enfermedades raras en las que existen importantes necesidades médicas insatisfechas y una enzima juega un papel clave en la ruta biológica de la enfermedad. BioCryst tiene varios programas de desarrollo en curso, incluido ORLADEYO (berotralstat), un tratamiento oral para el angioedema hereditario, BCX9930, un inhibidor oral del factor D para el tratamiento de enfermedades mediadas por el complemento, galidesivir, un tratamiento potencial para COVID-19, enfermedad por virus de Marburg y fiebre amarilla, y BCX9250, un ALK- 2 inhibidor para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva. RAPIVAB® (inyección de peramivir), un inhibidor de la neuraminidasa viral para el tratamiento de la influenza, es el primer producto aprobado de BioCryst y ha recibido aprobación regulatoria en los EE. UU., Canadá, Australia, Japón, Taiwán, Corea y la Unión Europea. Los compromisos posteriores a la comercialización de RAPIVAB están en curso. Para obtener más información, visite el sitio web de la Compañía en www.BioCryst.com.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, incluidas declaraciones sobre resultados, desempeño o logros futuros. Estas declaraciones se identifican mediante el uso de términos como “será”, “esperará”, “puede”, “podría” y palabras similares, aunque algunas declaraciones a futuro pueden expresarse de manera diferente. Estas declaraciones implican riesgos, incertidumbres y otros factores conocidos y desconocidos que pueden causar que los resultados, el desempeño o los logros reales sean materialmente diferentes de los resultados, desempeños o logros futuros expresados ​​o implícitos en las declaraciones a futuro. Estas declaraciones reflejan nuestra visión actual con respecto a eventos futuros y se basan en suposiciones y están sujetas a riesgos e incertidumbres. Dadas estas incertidumbres, no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Algunos de los factores que podrían afectar las declaraciones prospectivas contenidas en este documento incluyen: la pandemia de COVID-19 en curso, que podría crear desafíos en todos los aspectos del negocio de BioCryst, incluidos, entre otros, retrasos, paros, dificultades y mayores gastos con respecto a BioCryst y el desarrollo de sus socios, los procesos regulatorios y las cadenas de suministro, impactan negativamente en la capacidad de BioCryst para acceder a los mercados de capital o crédito para financiar sus operaciones, o tienen el efecto de aumentar muchos de los riesgos descritos a continuación o en los documentos que BioCryst presenta periódicamente con los Valores y Comisión de Cambio; desarrollar y comercializar ORLADEYO o cualquier producto candidato de HAE puede llevar más tiempo o puede ser más caro de lo planeado; Es posible que BioCryst no pueda inscribir el número requerido de sujetos en ensayos clínicos planificados de productos candidatos; Es posible que BioCryst no avance en los ensayos clínicos en humanos con productos candidatos como se esperaba; la FDA, EMA, PMDA u otra agencia reguladora aplicable pueden requerir estudios adicionales más allá de los estudios planificados para productos candidatos, pueden no proporcionar autorizaciones regulatorias que pueden resultar en retrasos de los ensayos clínicos planificados, pueden imponer ciertas restricciones, advertencias u otros requisitos en el producto candidatos, puede imponer una suspensión clínica con respecto a dichos productos candidatos, o puede retener la aprobación de mercado para productos candidatos; los productos candidatos, si se aprueban, pueden no lograr la aceptación del mercado; La capacidad de BioCryst para comercializar con éxito sus productos candidatos, gestionar su crecimiento y competir de forma eficaz; y riesgos relacionados con la expansión internacional del negocio de BioCryst. Consulte los documentos que BioCryst presenta periódicamente ante la Comisión de Bolsa y Valores, específicamente el Informe anual más reciente de BioCryst en el Formulario 10-K, los Informes trimestrales en el Formulario 10-Q y los Informes actuales en el Formulario 8-K, todos los cuales identifican factores importantes. que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los contenidos en las declaraciones prospectivas de BioCryst.

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Contacto:

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