La terapia génica de $ 2 millones de Novartis para un trastorno raro es el medicamento más caro del mundo

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El logotipo de la farmacéutica suiza Novartis se ve en su sucursal en Schweizerhalle, cerca de Basilea, Suiza, el 29 de marzo de 2018. Reuters

ZURICH / NUEVA YORK – El fabricante suizo de medicamentos Novartis ganó el viernes la aprobación de los EE. UU. Para su terapia genética Zolgensma para la atrofia muscular espinal (SMA), la principal causa genética de muerte en bebés, y valoró el tratamiento único en un récord de $ 2.125 millones.

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó Zolgensma para niños menores de dos años con SMA, incluidos aquellos que aún no muestran síntomas. La aprobación cubre a los bebés con la forma más mortal de la enfermedad hereditaria, así como a aquellos con tipos en los que pueden aparecer síntomas debilitantes más adelante.

"Este es potencialmente un nuevo estándar de atención para bebés con la forma más grave de SMA", dijo el Dr. Emmanuelle Tiongson, un neurólogo pediátrico en el Hospital de Niños de Los Ángeles que ha proporcionado Zolgensma a los pacientes bajo un programa de acceso ampliado. "El trabajo ahora es tratar de negociar con las aseguradoras que esto sería un ahorro a largo plazo".

Los ejecutivos de Novartis defendieron el precio y dijeron que un tratamiento de una sola vez es más valioso que los costosos tratamientos a largo plazo que cuestan varios cientos de miles de dólares al año.

Novartis inició un debate sobre el valor de la terapia génica el año pasado, estimando que su tratamiento sería rentable hasta $ 5 millones por paciente. Una revisión realizada en abril por un grupo independiente de EE. UU., El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER), concluyó que la estimación de valor de Novartis para Zolgensma era excesiva.

Pero el viernes, ICER dijo que, basándose en los datos clínicos adicionales de Novartis, la amplia etiqueta de la FDA y su precio de lanzamiento, creía que el medicamento se encontraba dentro del límite superior de su rango en cuanto a rentabilidad.

Novartis dijo que estaba ofreciendo a las aseguradoras de salud la opción de pagos a plazos para Zolgensma, así como reembolsos si el tratamiento no funciona y descuentos por adelantado para los pagadores que se comprometen con los términos de cobertura estandarizados.

El presidente ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, tiene mucho interés en Zolgensma, describiéndolo como una cura cercana para la AME si se entrega poco después del nacimiento. Pero los datos que prueban su durabilidad se extienden a solo unos cinco años. La terapia utiliza un virus para proporcionar una copia normal del gen SMN1 a los bebés que nacen con un gen defectuoso. Se entrega por infusión.

UN RIVAL A BIOGENO

Novartis espera la aprobación europea y japonesa a finales de este año. Zolgensma competirá con la Spinraza de Biogen Inc., el primer tratamiento aprobado para SMA.

La enfermedad a menudo conduce a parálisis, dificultad respiratoria y muerte en meses para los bebés que nacen con la forma más grave de Tipo I. La SMA afecta a aproximadamente uno de cada 10,000 nacidos vivos, con 50 por ciento a 70 por ciento de tener la enfermedad tipo I.

Spinraza, aprobada a fines de 2016, requiere una infusión en el canal espinal cada cuatro meses. El precio de lista de $ 750,000 para el año inicial y de $ 375,000 por año también fue considerado excesivo por ICER.

Algunos neurólogos consideran que la terapia génica se está convirtiendo en el tratamiento preferido para los recién nacidos con SMA grave, al tiempo que reconocen que las familias pueden optar por esperar los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de Zolgensma. Novartis está investigando si la muerte de un bebé gravemente enfermo tratado con Zolgensma estuvo relacionado con la terapia.

"La mayoría de las familias querrán hacer la terapia genética, ya que evita los frecuentes golpecitos espinales", dijo el Dr. Russell Butterfield de la Universidad de Utah en Salt Lake City. Butterfield ha recibido pagos de Biogen por consultoría.

La FDA dijo que aprobó Zolgensma basándose en ensayos clínicos con 36 pacientes de 2 semanas a 8 meses. La agencia dijo que los pacientes tratados con Zolgensma mostraron una mejora significativa en los hitos motores del desarrollo, como el control de la cabeza y la capacidad para sentarse.

Los efectos secundarios más comunes de Zolgensma son la elevación de las enzimas hepáticas y los vómitos. La FDA exige que la etiqueta de Zolgensma incluya una advertencia de que se puede producir una lesión hepática grave y grave.

Con estudios adicionales en curso, Novartis dijo que hasta el momento ha tratado a más de 150 pacientes con Zolgensma, que fue adquirida con la compra de AveXis por $ 8.7 mil millones el año pasado.

Los analistas de Wall Street han pronosticado ventas de $ 2 mil millones para 2022, según una encuesta de Refinitiv. Las ventas de Spinraza alcanzaron los $ 1.7 mil millones el año pasado, y se estima que aumentarán a $ 2.2 mil millones en 2022. Roche está desarrollando risdiplam, un medicamento oral, para la afección y los planes para solicitar su aprobación más adelante este año.

Un empuje para la detección

Novartis, Biogen y Roche, así como defensores de los pacientes y neurólogos, dicen que los bebés con AME que reciben tratamiento antes de que aparezcan los síntomas tienen las mejores posibilidades de un desarrollo casi normal. Están presionando para que el examen de SMA sea estándar para los recién nacidos en todos los mercados.

"Los bebés (con SMA) están perdiendo neuronas motoras desde el día en que nacen, por lo que la capacidad de tratarlos lo antes posible es la forma en que se obtiene el máximo valor de la terapia", David Lennon, quien dirige la unidad AveXis de Novartis, dijo en una entrevista reciente.

El Dr. Laurent Servais, un neurólogo infantil en Liege, Bélgica, dijo que cualquier retraso en la implementación de la evaluación de la AME en los recién nacidos es "completamente poco ético".

Servais ayudó a supervisar un programa piloto de detección patrocinado por las tres compañías. El sur de Bélgica ahora está examinando a 60,000 recién nacidos anualmente, la mitad del total de nacimientos del país. Taiwán también ha comenzado a probar bebés para SMA.

Pero la adopción generalizada tiene un largo camino por recorrer. En los Estados Unidos, solo seis estados han iniciado la detección de recién nacidos de AME activa y rutinaria desde que el gobierno federal lo recomendó en 2018. Los defensores de los pacientes estiman que podría tomar hasta 2022 para que las pruebas se implementen en todo el país.

En Europa, puede ser incluso más lento.

Inglaterra recomendó no realizar exámenes de detección de recién nacidos en febrero y no lo considerará nuevamente antes de 2021, dijo a Reuters un portavoz de Salud Pública de Inglaterra. Los defensores de la SMA en Alemania no esperan una acción en la selección hasta finales de 2021.

"Es sorprendente", dijo Inge Schwersenz, de la Sociedad Alemana para Enfermedades Neuromusculares. "Pero no podemos hacer nada para acelerarlo".

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