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La terapia génica Novartis de $ 2.1 millones se convertirá en el medicamento más caro del mundo | Ciencia

El fabricante suizo de medicamentos Novartis recibió la aprobación de los EE. UU. Para su terapia génica de atrofia muscular espinal Zolgensma: el precio del tratamiento por única vez fue de $ 2.125 millones.

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el viernes Zolgensma para niños menores de dos años con SMA, incluidos aquellos que aún no muestran síntomas. La aprobación cubre a los bebés con la forma más mortal de la enfermedad hereditaria, así como a aquellos con tipos en los que pueden aparecer síntomas debilitantes más adelante.

SMA es la principal causa genética de muerte en bebés. La enfermedad a menudo conduce a parálisis, dificultad respiratoria y muerte en meses para los bebés que nacen con la forma más grave de tipo 1. La SMA afecta aproximadamente a uno de cada 10,000 nacidos vivos, con un 50% a un 70% teniendo el tipo 1.

"Este es potencialmente un nuevo estándar de atención para bebés con la forma más grave de SMA", dijo el Dr. Emmanuelle Tiongson, un neurólogo pediátrico de Los Ángeles que ha proporcionado Zolgensma a los pacientes bajo un programa de acceso ampliado.

Los ejecutivos de Novartis han defendido el precio, diciendo que un tratamiento de una sola vez es más valioso que los costosos tratamientos a largo plazo que cuestan varios cientos de miles de dólares al año.

La terapia utiliza un virus para proporcionar una copia normal del gen SMN1 a los bebés que nacen con un gen defectuoso y se administra mediante infusión.

Una revisión realizada en abril por el Instituto independiente para la Revisión Clínica y Económica (Icer), concluyó que el estimado anterior de 5 millones de dólares por paciente de Novartis para Zolgensma era excesivo.

Pero el viernes, Icer dijo que basándose en los datos clínicos adicionales de Novartis, la amplia etiqueta de la FDA y su precio de lanzamiento, creía que el medicamento se encontraba dentro del límite superior de su rango en cuanto a rentabilidad.

Novartis dijo que hasta ahora ha tratado a más de 150 pacientes con Zolgensma. Su director ejecutivo, Vas Narasimhan, describió a Zolgensma como una casi cura para la AME si se administra poco después del nacimiento. Pero los datos que prueban su durabilidad se extienden a solo unos cinco años.

Novartis espera la aprobación europea y japonesa a finales de este año. Zolgensma competirá con la Spinraza de Biogen, el primer tratamiento aprobado para SMA.

Spinraza, aprobada a fines de 2016, requiere una infusión en el canal espinal cada cuatro meses. Su precio de lista de $ 750,000 para el año inicial y $ 375,000 anualmente a partir de entonces también fue considerado excesivo por Icer.

Los analistas de Wall Street han pronosticado ventas de Zolgensma de $ 2 mil millones para 2022, según una encuesta de Refinitiv. Las ventas de Spinraza alcanzaron los $ 1.700 millones el año pasado y se prevé que aumenten a $ 2.200 millones en 2022.

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