Primera terapia génica para la hemofilia A grave — PW

Los médicos pueden usar el medicamento después de la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en adultos que no tienen anticuerpos contra el factor VIII o el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5). El tratamiento consiste en una sola administración de valoctocogen roxaparvovec. Faltan datos de eficacia a largo plazo, pero el efecto parece durar al menos algunos años. Esta es una ventaja sobre las opciones de terapia actuales, que consisten en inyecciones semanales o mensuales de factor VIII.

Disminuir el riesgo de sangrado
Los estudios han demostrado que dos años después del tratamiento con valoctocogen roxaparvovec, la actividad del factor VIII sigue aumentando en la mayoría de los pacientes. Además, el riesgo de sangrado se redujo en un 85 % y la mayoría de las personas ya no necesitaban tratamiento con factor VIII. El grupo de estudio estaba formado por 134 hombres adultos sin anticuerpos contra el factor VIII y sin el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5).

Los efectos secundarios comúnmente informados fueron dolor de cabeza, dolor en las articulaciones y náuseas. Además, se produjo una elevación del valor de la alanina aminotransferasa (ALT) debido a una respuesta inmunitaria a la cápside del AAV5.

La hemofilia es un trastorno de la coagulación raro causado por una deficiencia del factor de coagulación, en la hemofilia A, que es el factor VIII. Esto supone un alto riesgo de sangrado. Valoctocogen roxaparvovec consiste en el virus AAV5 que contiene el gen del factor VIII. El virus asegura la transferencia del gen en las células del hígado, para que estas células puedan producir factor VIII y eliminar la deficiencia.

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