Restricciones en el desafío de $ 2 millones de medicamentos destacados para terapias génicas

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Isaac Olthoff, de 10 meses de edad, carece de un gen crucial para el control muscular. No puede sentarse y puede que nunca sea capaz de pararse independientemente.

En mayo salió a la venta un tratamiento de vanguardia que podría evitar que empeorara su enfermedad. Pero con $ 2.1 millones por paciente, Zolgensma es el medicamento más caro del mundo y su aseguradora se ha negado a pagar la terapia génica.

El tratamiento para la atrofia muscular espinal, o AME, presenta un dilema para las aseguradoras: promete detener la enfermedad progresiva en una dosis, pero aún no se ha demostrado que funcione en todos los casos. Esa incertidumbre está haciendo que sea cauteloso separarse de una suma tan alta.

Esa es una mala noticia para los pacientes que buscan una cura y para el fabricante de Zolgensma

            Novartis
AG

NVS 1,30%

, que espera que el medicamento genere miles de millones de dólares en ventas. También subraya el desafío que enfrentan muchos otros fabricantes de medicamentos que planean lanzar terapias genéticas en los próximos años, que probablemente también saldrán al mercado con grandes precios y datos de prueba limitados.

Dichas terapias proporcionan una copia funcional de un gen defectuoso, que cura enfermedades que son raras y difíciles de tratar de una sola vez. Esa promesa significa que la Administración de Alimentos y Medicamentos a menudo está dispuesta a aceptar pequeños ensayos clínicos para acelerar el proceso de desarrollo.

Para Zolgensma, los dos principales puntos de conflicto para las aseguradoras son la edad y la gravedad de la enfermedad. La única evidencia de ensayos clínicos hasta el momento se limita a niños de seis meses y menores con la forma más grave de la enfermedad. Novartis todavía está probando el tratamiento en niños mayores con AME menos grave.

Zolgensma funciona al proporcionar una versión funcional de un gen llamado SMN1 que es crucial para el control muscular. Los bebés con AME carecen de ese gen, pero tienen niveles variables de un gen de respaldo. Aquellos con solo una o dos copias del gen de respaldo muestran síntomas de AME muy jóvenes y tienen la enfermedad más grave. Cuantas más copias del gen de respaldo tengan, más tarde aparecerán sus síntomas y menos grave será la enfermedad.

La aseguradora de Isaac, Aetna Inc., restringe Zolgensma a los bebés menores de nueve meses con la forma más grave de AME. Un portavoz dijo en un correo electrónico que los criterios estaban "basados ​​en la ciencia publicada más reciente, que evaluamos continuamente".

En cambio, acordó pagar otro tratamiento llamado Spinraza que funciona fortaleciendo el gen de respaldo. Pero la madre de Isaac, Michelle, dijo que preferiría mucho Zolgensma porque implica una sola infusión. Spinraza se administra cada cuatro meses durante la vida del paciente.

La Sra. Olthoff, que vive en Colombia, Missouri, dijo que estaba sorprendida porque la FDA en mayo dio su bendición para que Zolgensma se usara en niños de hasta dos años, independientemente de la gravedad.

"Existe un problema legítimo de que la etiqueta de la FDA excede a la población estudiada", dijo Michael Sherman, director médico de la aseguradora Harvard Pilgrim Healthcare, que aún está decidiendo su política de cobertura para Zolgensma. Dijo que era probable que las aseguradoras ampliaran su cobertura a medida que hubiera más evidencia disponible.

Una portavoz de la FDA dijo que la aprobación se basó en la "evidencia convincente" en los bebés más jóvenes con la forma más grave, y agregó que la causa subyacente es la misma para todos los tipos de AME.

Isaac no está solo. A Jackson Schultheis en Evansville, Indiana, 18 meses, se le negó Zolgensma por su edad. Tora Patgiri en Columbus, Ohio, también de 10 meses de edad, recibió el tratamiento solo en apelación. Los tres también tienen una forma menos severa de AME que los bebés de prueba.

Maisie Forrest en Grand Junction, Colorado, de 19 meses de edad, tiene la forma más grave e inicialmente se consideró demasiado vieja para el tratamiento. MaKenzie Burleson en Hammond, La., Quien cumple 2 años en septiembre, también tiene la forma más severa de AME y fue rechazada inicialmente porque su condición es peor que la de los bebés de ensayos clínicos. Ambos contrajeron Zolgensma después de que sus familias apelaron. El seguro para el duque Stanger de 3 meses de Monroe, Ohio, no cubre las terapias genéticas.

Martin Forrest con su hija, Maisie.

Foto:

Rachel Woolf para The Wall Street Journal

"Al final del día, se trata del precio", dijo el analista de Sanford C. Bernstein & Co., Ronny Gal, quien descubrió que hasta ahora casi la mitad de las 30 principales aseguradoras se han comprometido a cubrir Zolgensma, aunque la mayoría ha impuesto restricciones a sus políticas basadas en la edad o la gravedad de la enfermedad. Dijo que el medicamento no está obteniendo el beneficio de la duda para el "escenario muy probable" de que funciona en pacientes mayores.

Novartis ha defendido el precio de $ 2.1 millones de la droga en parte porque a largo plazo cuesta menos que Spinraza. La droga competidora, un tratamiento multidosis realizado por

            Biogen
Cía.,

cuesta $ 750,000 por el primer año y luego $ 375,000 por cada año posterior.

Para disipar las preocupaciones sobre el costo, Novartis ofrece a las aseguradoras la opción de pagar el tratamiento en cuotas anuales iguales durante cinco años y se ha comprometido a emitir reembolsos parciales si el tratamiento no funciona.

El presidente ejecutivo, Vas Narasimhan, dijo en una reciente llamada con periodistas que las aseguradoras en general estaban dispuestas a pagar por Zolgensma, y ​​agregó que hasta ahora los planes que cubrían al 40% de los estadounidenses habían acordado proporcionarlo. Pero dijo que Novartis estaba al tanto de algunas denegaciones para pacientes con formas menos graves de la enfermedad. "Eso es algo en lo que tendremos que trabajar", dijo.

Escribir a Denise Roland en Denise.Roland@wsj.com

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