Tratamiento con hidroxiurea asociado con la mejora de la anemia de células falciformes en niños

El tratamiento con hidroxiurea está relacionado con el tratamiento anemia drepanocítica en niños, según un nuevo estudio.

La hidroxiurea, un medicamento que ayuda a las personas con anemia falciforme, mantiene las células sanguíneas redondas y flexibles para que puedan realizar un buen trabajo suministrando oxígeno al cuerpo. El medicamento puede ayudar con ciertos tipos de enfermedades de células falciformes, como la hemoglobina SS, las crisis de dolor, el síndrome torácico agudo, la anemia grave que requiere transfusiones de sangre y pequeñas obstrucciones sin dolor. La hidroxiurea se puede tomar con tan solo 9 meses.

Si bien el cribado neonatal ha reducido la mortalidad temprana de los niños con anemia falciforme, pocos estudios han examinado las dificultades de la enfermedad y la necesidad de transfusiones durante la infancia. Después de detectar crisis vasooclusivas recurrentes o síndrome torácico agudo, el médico puede recetar hidroxiurea.

El estudio, dirigido por Alizée Soulié, del centro de referencia para la anemia falciforme del Hospital Intercomunal de Creteil (Francia), evaluó la morbilidad en niños con anemia falciforme desde el cribado neonatal (1986) hasta la introducción de la hidroxiurea (2015). Los investigadores estudiaron una cohorte y el ensayo duró entre 1 y 20 años.

“Este estudio proporciona nueva información sobre los requisitos generales de transfusión en [sickle cell disease] Como era de esperar, la carga de transfusiones es particularmente pesada en el grupo de genotipo grave, con una incidencia de episodios de transfusión de 299/100. [person/years]”, escribieron los investigadores. “La mayoría de los episodios de transfusión se realizaron durante [transfusion program] 245/100 [person/years].”

La cohorte de recién nacidos tenía 4 genotipos, incluida la talasemia SS y Sβ0 (n = 289), la enfermedad de hemoglobina C falciforme (SC n = 65), la talasemia falciforme β+ (Sβ+ n = 32) y SDPunjab (SD n = 3). . Los investigadores consideraron los genotipos HbSS, HbSβ0 y HbSD como un grupo separado de genotipos falciformes graves debido a su similitud clínica. También hubo subgrupos HbSD/Sβ0.

Diez de los 389 pacientes murieron durante el período de seguimiento a una edad media de 10,8 años, y 9 muertes se produjeron debido a su enfermedad de células falciformes. Todos menos 1 paciente tenían una enfermedad HbSS. Un paciente con enfermedad HbSβ+ murió a los 13 años debido a una embolia pulmonar después de un largo viaje en avión.

Los participantes tenían una probabilidad del 98,2 % de sobrevivir a los 5 años (IC del 95 %, 96,6 % – 99,3 %) y la muerte solo ocurrió en el grupo de genotipo grave (97,6 %; IC del 95 %, 95,5 % – 99,0 %). Mientras tanto, los participantes tenían una probabilidad del 97,4 % de sobrevivir a los 15 años, pero para los grupos HbSS/SD/Sβ0 la probabilidad de supervivencia fue del 97,2 % (IC del 95 %, 95,0 %–98,8 %), para la HbSC fue del 100 % (95 % IC, 100% –100%), y para los grupos de genotipo HbSβ+ fue 90,9% (IC 95%, 68,0% – 100%).

“En conclusión, presentamos aquí el estudio de cohorte neonatal prospectivo más largo hasta la fecha que aborda las complicaciones agudas vasooclusivas, hematológicas y extracerebrales de órganos principales, y proporciona nuevos datos sobre los requisitos de transfusión en [sickle cell disease] niños”, escribieron los investigadores. “A falta de intensificación preventiva con [hydroxyurea], [sickle cell disease] continúa causando una morbilidad sustancial y el uso de recursos sanguíneos sigue siendo considerable”.

Los investigadores escribieron cómo otros estudios han observado los efectos beneficiosos del tratamiento con hidroxiurea, cómo el medicamento reduce el dolor, la dactilitis, el síndrome torácico agudo, las hospitalizaciones y las transfusiones. Además, los ensayos indicaron que aumentar la dosis de hidroxiurea era seguro y proporcionaba mayores beneficios clínicos que la dosis de 20 mg/kg por día. Los investigadores creen que los médicos deberían considerar prescribir hidroxiurea antes con dosis más altas para niños con talasemia HbSS/Sβ0.

“Creemos que sus efectos preventivos tras la introducción temprana y el aumento de la dosis hasta el nivel [maximal tolerated dose] debería alterar el curso de la enfermedad, y que su sustitución por transfusiones crónicas para prevenir el accidente cerebrovascular primario debería disminuir las necesidades generales de sangre”, escribieron los investigadores. “Involucrar a personas con [sickle cell disease] y sus familias en la toma de decisiones médicas será fundamental para aumentar la adherencia al tratamiento”.

Referencias

^{Soulié A, Kamdem A, Neumann F, et al. Eventos clínicos en una cohorte neonatal prospectiva a largo plazo de niños con anemia de células falciformes: evidencia de una alta carga de enfermedad sin intensificación preventiva sistemática con hidroxiurea [published online ahead of print, 2023 Oct 26]. Am J Hematol. 2023;10.1002/ajh.27142. doi:10.1002/ajh.27142}