El primer paciente con leucemia en recibir un tratamiento innovador desde que se hizo disponible en el Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido ha declarado que fue «fantástico» y «muy de ciencia ficción».
Oscar Murphy, de 28 años, quien padece una forma agresiva de cáncer de la sangre, recibió la «droga viva», conocida como terapia CAR-T, en el Hospital Real de Manchester.
BBC News estuvo presente el 2 de enero cuando Oscar recibió la primera de dos infusiones de sus propias células inmunitarias, que habían sido modificadas genéticamente para reconocer y atacar su cáncer.
NHS England ha acordado financiar esta inmunoterapia en varios centros del país. Se estima que alrededor de 50 pacientes del NHS al año se beneficiarán de ella.
A Oscar se le diagnosticó leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) en marzo de 2025. Se sometió a quimioterapia y a un trasplante de células madre donantes en julio, pero en noviembre se le informó que su cáncer había regresado.
«La leucemia que tengo es de acción muy rápida», explicó el vendedor de automóviles de Bury. «Necesita una respuesta aún más rápida para detenerla. Y ahora tenemos una respuesta».
En un ensayo clínico, el 77% de los pacientes entraron en remisión después del tratamiento, y la mitad no mostró signos de cáncer después de tres años y medio. En promedio, el tratamiento les dio a los pacientes 15,6 meses adicionales de vida.
La hematóloga de Oscar, la Dra. Eleni Tholouli, dijo que la terapia CAR-T es más segura que los tratamientos existentes, con menos efectos secundarios y mucha más eficacia. «Normalmente, este tipo de leucemia es muy agresiva y los pacientes adultos no viven más de seis u ocho meses. Con esta terapia, podemos ofrecerles años y, potencialmente, una cura. Es muy significativo y está revolucionando la forma en que abordamos este cáncer».
Family handoutLa terapia CAR-T ha estado disponible en el NHS durante varios años para ciertos tipos de leucemia y linfoma, pero ahora se ha extendido a adultos con LLA-B.
El mes pasado, a Oscar se le extrajeron células T (un tipo de glóbulo blanco) y se enviaron a un laboratorio en Stevenage. Las células fueron reprogramadas utilizando un virus inofensivo para introducir una secuencia genética que les permite identificar el cáncer. Nuevos receptores de superficie pueden entonces reconocer y unirse a las células cancerosas, como una llave y una cerradura, y marcarlas para su destrucción. Se convierten en «células T con receptor de antígeno quimérico» (células CAR T) y su número se amplía considerablemente en el laboratorio para crear millones de copias.
El tratamiento personalizado de Oscar, o «droga viva», fue criopreservado y enviado al Hospital Real de Manchester. La pequeña bolsa que contenía el tratamiento personalizado de Oscar contenía 100 millones de células CAR T en solo tres cucharaditas de líquido, y tardó solo unos minutos en infundirse en su torrente sanguíneo.
Oscar dijo que se sorprendió de que el tratamiento pudiera tener un impacto tan poderoso en una dosis tan pequeña. «Es muy de ciencia ficción, pero si eso significa que elimina el cáncer de forma permanente y mis propias células pueden hacerlo, es fantástico».
Oscar recibió una segunda infusión de 300 millones de células ayer, marcando el final de su tratamiento con CAR-T. Dado que se trata de una «droga viva», las células T asesinas del cáncer permanecen en el cuerpo durante mucho tiempo y seguirán creciendo y funcionando dentro del paciente después de la infusión final.
La terapia CAR-T es fabricada por Autolus, una empresa derivada de la University College London. Durante los ensayos clínicos, las células del paciente tuvieron que enviarse a laboratorios en Estados Unidos.
El precio de lista del tratamiento es de 372.000 libras esterlinas por infusión, pero el NHS tiene un descuento confidencial. Estará disponible para pacientes mayores de 26 años cuya LLA-B no haya respondido al tratamiento o haya regresado en varios centros de Inglaterra, incluidos Cambridge, Newcastle, Sheffield, Plymouth y Londres. Los pacientes de Gales e Irlanda del Norte deberán viajar a Inglaterra para recibir tratamiento. Aún no ha sido aprobado en Escocia.
NHS England estima que alrededor de 50 pacientes al año podrían beneficiarse, pero Tholouli le dijo a la BBC que cree que podría ser más y predijo que eventualmente se utilizará como tratamiento de primera línea en lugar del trasplante de células madre.
El profesor Peter Johnson, director clínico nacional de cáncer del NHS, dijo que fue un «momento histórico» para las personas con cáncer de sangre agresivo. Añadió que es «notable» que el tratamiento que ahora se ofrece en los centros del NHS se haya desarrollado a partir de la investigación científica dentro del Reino Unido. «Ayudará a más personas como Oscar a vivir vidas más largas y saludables».
Chris Williams, de 29 años, de Belfast, fue diagnosticado con el mismo tipo agresivo de leucemia que Oscar en 2021. Cuando el cáncer regresó, recibió la terapia CAR-T en Manchester cuando aún era un tratamiento experimental. Ahora lleva casi tres años en remisión.
«Hace unos años estaba muy enfermo y ahora puedo llevar una vida plena. Pude volver al trabajo. También conocí a Chloe y ahora estamos comprometidos».
«Tengo un apoyo fantástico de mi familia y están encantados».
Oscar y su prometida, Lauren, se casaron en el Hospital Real de Manchester el mes pasado. Oscar le dijo a la BBC que quería «hacerlo» debido a las incertidumbres que rodean su condición, pero la pareja tiene otra ceremonia programada para octubre.
«Quiero tener hijos y la casa con valla blanca con mi increíble esposa, solo quiero esa normalidad. Esta es mi puerta de entrada para lograrlo y no puedo esperar».
