Después de casi una década de investigación, algoritmos avanzados y modelización de procesos biológicos, un equipo internacional de científicos ha identificado un prometedor candidato terapéutico, denominado “Bavisant”, que podría cambiar el curso de la esclerosis múltiple progresiva. Esta forma grave de la enfermedad, que afecta a más de un millón de personas en todo el mundo y a entre 15.000 y 20.000 en Italia, se caracteriza por una degeneración continua de las fibras nerviosas y la pérdida de mielina.
Lo notable de este descubrimiento es que Bavisant, un fármaco ya aprobado para otros usos (trastornos del sueño y déficit de atención e hiperactividad), ha demostrado en modelos experimentales de esclerosis múltiple (EM) la capacidad de no solo proteger a las neuronas de la degeneración, sino también de reparar la mielina, la vaina que permite la correcta transmisión de las señales nerviosas. Los resultados de esta investigación han sido publicados en la revista Science Translational Medicine.
El estudio ha sido coordinado por la Università Vita-Salute San Raffaele y el Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, en colaboración con prestigiosos centros internacionales como la University of California San Francisco, la Università di Münster, el Paris Brain Institute y la McGill University de Montreal. Este avance representa el primer gran logro del proyecto “BraveinMs”, una iniciativa internacional de investigación financiada por la “International progressive Ms alliance”, de la que la Associazione italiana Sclerosi multipla (Aism) y su Fundación (Fism) son miembros fundadores.
Desde su inicio, el consorcio se ha centrado en una estrategia ambiciosa: reutilizar fármacos ya aprobados para otras enfermedades en el tratamiento de la EM. Para ello, han desarrollado una plataforma de cribado de fármacos que combina análisis computacionales, modelos celulares humanos derivados de células madre de pacientes, tejidos cerebrales en cultivo y modelos animales de esclerosis múltiple. Esta plataforma, descrita como una “galería del viento” para fármacos, permite evaluar rápidamente el potencial regenerativo de miles de compuestos.
Tras analizar inicialmente 1.500 fármacos, la investigación redujo la lista a 32 compuestos prometedores y, finalmente, se centró en Bavisant, debido a su perfil de seguridad ya conocido. Este aspecto es crucial, ya que podría permitir que la futura fase de experimentación en humanos omita la Fase 1, dedicada a evaluar la seguridad del medicamento.
Según los autores del estudio, Bavisant ha demostrado en modelos experimentales, incluyendo quimeras humano-ratón, estimular la reparación de las fibras nerviosas, proteger a las neuronas del daño degenerativo y reducir la expresión de genes relacionados con la inflamación. La molécula actúa sobre dos tipos de células cerebrales, neuronas y células productoras de mielina, promoviendo la reparación y resistencia del tejido nervioso.
“Esta plataforma no solo sirve para identificar una nueva cura, sino para construir una nueva forma de hacer investigación: más rápida, más predictiva y más cercana a las expectativas de los pacientes”, explica Paola Panina, profesora de Biología Celular Experimental en la Università Vita-Salute y coautora principal del estudio. Los científicos destacan que el hecho de que Bavisant ya sea conocido por las autoridades reguladoras acelerará el proceso de desarrollo y reducirá los costos.
El consorcio BraveinMs continúa investigando el fármaco con el objetivo de iniciar, en un futuro próximo, estudios de eficacia en humanos. Este avance representa un paso significativo hacia el desarrollo de tratamientos dirigidos a los mecanismos de neurodegeneración y la progresión de la discapacidad en la esclerosis múltiple.
“Este modelo de investigación es capaz de transformar la colaboración científica en oportunidades concretas de nuevas curas, incluso para aquellas formas de la enfermedad que hasta ahora han tenido menos respuestas”, afirma Mario Alberto Battaglia, presidente de Fism y de la Federación Internacional de Esclerosis Múltiple. “Hoy, los pacientes podrán contar con un nuevo arsenal terapéutico”.
