En 2026, se espera que una nueva ola de medicamentos se conviertan en reembolsables, incluyendo el muy esperado Kaftrio (combinación de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), cuya extensión para el tratamiento de la fibrosis quística ha sido recientemente aprobada por el CDA de la AIFA. Junto a este, otras terapias también son muy anticipadas. Entre ellas, Mounjaro (tirzepatide), conocido por sus efectos en la pérdida de peso, pero indicado para el tratamiento de la diabetes tipo 2. Además, se está desarrollando un anticuerpo monoclonal para el tratamiento del deterioro cognitivo leve en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer, en un área terapéutica que actualmente presenta opciones limitadas.
Estos fármacos son solo una parte de los 104 medicamentos que recibieron una opinión favorable de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2025. Tras la autorización de la Comisión Europea, estos medicamentos se integrarán en las herramientas terapéuticas disponibles para médicos y pacientes en Italia. De estos, 38 se basan en nuevos principios activos, 16 son medicamentos huérfanos para enfermedades raras y 41 (aproximadamente el 40% del total) son biosimilares, considerados los “genéricos” de los productos biológicos originales.
Para agilizar la disponibilidad de los medicamentos tras la aprobación europea, la AIFA ha incluido la mayoría de ellos en la clase Cnn (Clase C no negociada), que agrupa a los fármacos aún no evaluados para su reembolso, y ha definido su régimen de dispensación. En algunos casos, se han iniciado negociaciones con las empresas farmacéuticas para obtener el reembolso por parte del Servicio Sanitario Nacional (SSN), un objetivo alcanzado hasta la fecha por el 80% de los medicamentos autorizados por la EMA, una de las tasas más altas de Europa. Según el Presidente de la Agencia, Robert Nisticò, “la estrategia de la AIFA es garantizar la gestión del gasto autorizando el reembolso de aquellos fármacos que demuestren un beneficio terapéutico real en comparación con los ya disponibles de forma gratuita para los pacientes”.
La AIFA subraya que gran parte de estos medicamentos representan nuevas soluciones para pacientes que han agotado las opciones de tratamiento o para los cuales los tratamientos existentes son insuficientes o presentan una alta toxicidad. Otros son la primera terapia disponible para enfermedades que, hasta ahora, carecían de tratamiento.
“Este año, la Agencia tiene una misión desafiante y estimulante: poner a disposición rápidamente la nueva ola de medicamentos que se avecinan, muchos de los cuales son altamente innovadores y costosos”, comenta el Presidente Robert Nisticò. “Las novedades más importantes se encuentran en las terapias contra el cáncer, donde la investigación está logrando avances significativos, proponiendo terapias génicas y celulares cada vez más dirigidas, eficaces y con menor toxicidad, destinadas a subpoblaciones específicas de pacientes que no responden a las terapias ya en uso. Somos conscientes de que algunos de los medicamentos autorizados por la EMA son muy esperados en Italia, ya que podrían suponer un punto de inflexión en el tratamiento de enfermedades graves. Por ello, la AIFA está trabajando para agilizar y hacer más eficientes los procedimientos de evaluación y negociación, gracias a una estrecha colaboración entre las oficinas técnicas y la Comisión Científica y Económica. Existe una cuestión conocida, relacionada con la sostenibilidad de estas terapias, que nos exige una profunda reflexión sobre la gestión del gasto farmacéutico en su conjunto. Estamos abordando este tema proporcionando al legislador el apoyo de la Agencia en la definición de una normativa y una gobernanza del medicamento más acordes con los tiempos actuales. Los nuevos medicamentos deben ser cuidadosamente monitorizados en su uso clínico, tanto en términos de eficacia como de seguridad, ya que las expectativas no siempre se confirman en la práctica y es deber de la Agencia garantizar que los medicamentos sean recompensados y garantizados por el Servicio Sanitario Nacional solo en función de su valor terapéutico añadido”.
