Un estudio reciente ha evaluado la terapia con células CAR-T en ocho pacientes pediátricos, siete niñas y un niño con edades comprendidas entre los 5 y los 17 años. Cinco de estos pacientes fueron tratados por especialistas del Bambino Gesù, mientras que los tres restantes recibieron tratamiento en la Universidad de Erlangen.
Los participantes presentaban enfermedades autoinmunes pediátricas particularmente agresivas: cuatro con lupus eritematoso sistémico, tres con dermatomiositis y una con esclerosis sistémica juvenil. Todos los pacientes tenían un historial clínico complejo, con respuestas parciales o temporales a múltiples tratamientos inmunosupresores, incluyendo fármacos biológicos dirigidos a los linfocitos B, y un grave compromiso de órganos vitales como los riñones y los pulmones, con episodios potencialmente mortales en algunos casos.
La terapia con células CAR-T
La terapia con células CAR-T implica la manipulación en laboratorio de los linfocitos T del paciente para que puedan reconocer y atacar las células enfermas. Esto se logra introduciendo una secuencia de ADN que codifica para un receptor quimérico antigénico (CAR). En leucemias linfoblásticas agudas y linfomas no Hodgkin, el CAR reconoce el antígeno CD19, presente en las células tumorales. Este mismo antígeno también se encuentra en los linfocitos B del sistema inmunitario, que desempeñan un papel crucial en las enfermedades autoinmunes mediadas por estos linfocitos.
La eliminación selectiva de estas células no solo reduce la inflamación, sino que también ayuda a restablecer el equilibrio del sistema inmunitario, aumentando las posibilidades de remisiones duraderas sin la necesidad de terapias crónicas. Este enfoque es especialmente relevante en la edad pediátrica, donde la exposición prolongada a inmunosupresores puede afectar la función de órganos críticos, el crecimiento, el desarrollo y, sobre todo, la calidad de vida.
