Científicos de la Universidad de Missouri han descubierto una nueva forma de superar las defensas naturales del cerebro para administrar medicamentos, ofreciendo un rayo de esperanza para las personas que viven con ELA. También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, la ELA es notoriamente difícil de tratar debido a que el cerebro tiene una “barrera” llamada barrera hematoencefálica. Esta capa de células es excelente para mantener alejadas las toxinas, pero también es muy buena para bloquear los medicamentos que los médicos quieren administrar.
Smita Saxena, profesora de la Facultad de Medicina de Mizzou, encontró una solución ingeniosa. Su equipo tomó una molécula natural llamada GM1 y la encerró dentro de una pequeña burbuja de grasa. Este microscópico paquete actúa como un camión de reparto, permitiendo que el medicamento se deslice a través de las defensas del cerebro.
Para comprender por qué esto ayuda, es necesario entender cómo funciona la ELA. La enfermedad causa una serie de deterioros en el cerebro que eventualmente conducen a debilidad y fatiga muscular.
“El trabajo previo de nuestro equipo de investigación mostró que las neuronas de las personas con ELA son muy sensibles al estrés del retículo endoplásmico, lo que limita la capacidad de las mitocondrias para producir energía”, dijo Saxena. “Esto, a su vez, limita la capacidad de las neuronas para enviar mensajes a través de las sinapsis cuando queremos mover nuestros músculos”.
Básicamente, las plantas de energía del cerebro dejan de funcionar correctamente y los mensajes que indican a los músculos que se muevan se pierden. Al administrar la molécula adicional de GM1, los investigadores pudieron ayudar a que esas neuronas se mantengan saludables. En pruebas con ratones, la terapia mejoró sus neuronas motoras y les ayudó a moverse con mayor facilidad.
Hacia ensayos clínicos en humanos
Este sistema de administración ya ha sido probado en humanos para la enfermedad de Parkinson, donde demostró ser seguro. Dado que ya sabemos que es bien tolerado, el equipo está considerando ensayos clínicos en humanos para la ELA.
Si funciona, el tratamiento podría cambiar vidas. Los investigadores creen que eventualmente podría administrarse a personas más jóvenes que portan mutaciones de la ELA, deteniendo potencialmente la enfermedad antes de que sientan cualquier síntoma.
“El edificio NextGen Precision Health es el lugar perfecto para esta investigación”, dijo Saxena. “Al tener espacio de investigación y clínico bajo el mismo techo, podemos acelerar el proceso de traducción de la investigación fundamental a los ensayos clínicos en humanos para mejorar en última instancia la calidad de vida de los habitantes de Missouri y personas en todo el mundo”.
