PARAMUS, N.J., 9 de marzo de 2026 /PRNewswire/ — NS Pharma, Inc. (NS Pharma, Nueva Jersey, EE. UU.; Presidente, Yukiteru Sugiyama), líder biofarmacéutico en enfermedades raras y subsidiaria de Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), anunció hoy que el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP, Kodaira City; Presidente, Kazuyuki Nakagome) presentó datos de seguridad y eficacia a 4.5 años basados en el estudio de extensión de etiqueta abierta, incluyendo un ensayo clínico iniciado por el investigador de brogidirsen (NS-089/NCNP-02) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA 2026 del 8 al 11 de marzo de 2026.
Brogidirsen es un oligonucleótido antisentido co-descubierto por Nippon Shinyaku y NCNP como una terapia investigacional para pacientes con DMD con mutaciones en el gen de la distrofina que son susceptibles al salto del exón 44.
“Estamos entusiasmados de ver que los datos continúan demostrando eficacia a largo plazo en pacientes con DMD susceptibles al salto del exón 44, al tiempo que se mantiene la seguridad del paciente”, declaró Yukiteru Sugiyama, Ph.D., Presidente de NS Pharma. “Estamos comprometidos a ampliar las opciones de tratamiento disponibles para la comunidad de DMD y esperamos hacer realidad esta ambición”.
Los datos presentados se basan en el ensayo clínico de fase 1/2 de etiqueta abierta iniciado por el investigador, realizado por NCNP, y el posterior ensayo de extensión de etiqueta abierta de fase 2 realizado por Nippon Shinyaku. Estos estudios evalúan la seguridad y eficacia de brogidirsen en seis participantes que recibieron una dosis intravenosa semanal de brogidirsen.
Los hallazgos incluyen:
- Mantenimiento de la función motora – Desde el inicio de la administración semanal, los participantes mantuvieron la función motora en evaluaciones como la Evaluación Ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA). Todos los participantes, incluidos aquellos que pasaron a usar una silla de ruedas a tiempo completo debido a la progresión de la enfermedad, mantuvieron sus puntuaciones totales en el Rendimiento de la Extremidad Superior (PUL 2.0).
- Perfil de seguridad aceptable – Después de 4.5 años de recibir brogidirsen, no se informaron eventos adversos graves o severos relacionados con la administración a largo plazo de brogidirsen; no se observó anafilaxia y ningún paciente interrumpió la administración.
Estos hallazgos respaldan el potencial de brogidirsen para modificar la progresión de la DMD. Este ensayo de extensión está en curso para investigar la seguridad y eficacia de la administración a más largo plazo.
Nippon Shinyaku y NS Pharma están llevando a cabo un segundo estudio de fase II global y en curso de brogidirsen para evaluar aún más la seguridad y eficacia de brogidirsen. Obtenga más información en ClinicalTrials.gov.
Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
Duchenne es una forma de distrofia muscular que ocurre principalmente en varones. Causa debilidad progresiva y pérdida de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios. Los signos tempranos de DMD pueden incluir una capacidad retrasada para sentarse, ponerse de pie o caminar. Existe una pérdida progresiva de la movilidad y, en la adolescencia, los pacientes con Duchenne pueden necesitar usar una silla de ruedas. Los problemas musculares cardíacos y respiratorios comienzan en la adolescencia y conducen a complicaciones graves que amenazan la vida. Para obtener más información, visite wespeakduchenne.com.
Acerca de NS Pharma, Inc. NS Pharma, Inc., es una subsidiaria de propiedad total de Nippon Shinyaku Co., Ltd. NS Pharma es una marca registrada de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Para obtener más información, visite nspharma.com.
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FUENTE NS Pharma, Inc.
