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Genethon, una compañía de terapia génica, ha confirmado la eficacia a dos años de su candidato a fármaco GNT0004 en pacientes tratados con una dosis terapéutica en la primera fase de su ensayo clínico para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Los resultados del estudio demuestran beneficios sostenidos en los pacientes que recibieron la terapia génica. Este avance representa un paso importante en el desarrollo de tratamientos para esta enfermedad neuromuscular progresiva.
GNT0004 busca abordar la causa subyacente de la DMD, ofreciendo una posible opción terapéutica a largo plazo para aquellos afectados por esta condición.
