El 23 de abril de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el primer tratamiento génico para la pérdida auditiva genética, marcando un hito en la historia de la medicina regulatoria. El fármaco, denominado Otarme ni (lunsotogene parvec-cwha), desarrollado por Regeneron Pharmaceuticals, está destinado a pacientes pediátricos con mutaciones en el gen OTOF que causan sordera congénita severa o profunda.
La aprobación se obtuvo tras una revisión prioritaria bajo el Programa de Vale de Prioridad Nacional (NPV, por sus siglas en inglés), completándose en apenas 61 días desde la presentación de la solicitud de licencia de producto biológico (BLA), lo que constituye uno de los procesos más rápidos en la historia de la FDA. Esta celeridad se sustentó en los datos clínicos del ensayo CHORD, publicados en la New England Journal of Medicine, y en la designación de valor terapéutico mediante el CNPV.
El ensayo clínico CHORD incluyó a 20 pacientes entre 10 meses y 16 años de edad, quienes recibieron una administración única de Otarme ni mediante inyección intracolear. A las 24 semanas posteriores al tratamiento, el 80 % de los participantes (16 de 20) logró un umbral auditivo de 70 dB HL o mejor en la prueba de audiometría tonal pura, indicando una recuperación significativa de la función auditiva.
Otarme ni utiliza un vector de virus asociado a adenovirus (AAV) dual para entregar una copia funcional del gen OTOF directamente a las células ciliadas del oído interno, restaurando la producción de la otoferlina, proteína esencial para la transmisión de señales sonoras desde las células ciliadas hasta el nervio auditivo.
Tras la aprobación, Regeneron anunció un acuerdo con el gobierno estadounidense bajo la política de Nación Más Favorecida (MFN), mediante el cual el tratamiento será proporcionado sin costo a los pacientes elegibles en Estados Unidos. Esta decisión representa una estrategia inusual de acceso al medicamento, alineada con los esfuerzos gubernamentales para reducir los precios de los fármacos bajo el marco MFN.
La aprobación de Otarme ni no solo representa un avance terapéutico para una forma específica de pérdida auditiva hereditaria, sino que también establece un precedente para futuros tratamientos génicos en el campo de la otorrinolaringología y refuerza el papel de los mecanismos de revisión acelerada de la FDA en la atención de necesidades médicas no satisfechas.
