Un nuevo estudio sugiere que las formulaciones en polvo y líquida de Daybue (trofinetida) muestran resultados similares en el tratamiento del síndrome de Rett. Daybue es un medicamento recetado aprobado para el tratamiento del síndrome de Rett en adultos y niños a partir de los 2 años de edad.
El síndrome de Rett es un trastorno neurodesarrolloso poco común que puede causar complicaciones de por vida. Los síntomas pueden variar entre individuos, afectando a cada persona de manera diferente y en distintas etapas del trastorno. Aunque el síndrome de Rett no es neurodegenerativo, es decir, las células cerebrales no se dañan ni mueren, los síntomas pueden cambiar con el tiempo y pueden ocurrir retrocesos inesperados.
En muchos casos, el síndrome de Rett está causado por una mutación en el gen MECP2, que se cree que controla la actividad de otros genes importantes para el desarrollo cerebral. Las mutaciones en este gen pueden alterar la actividad de estos genes y estar asociadas con los síntomas del síndrome de Rett.
Algunas de las características clave del síndrome de Rett incluyen la pérdida parcial o completa del uso intencional de las manos y movimientos inusuales de las manos, como retorcer, lavar, aplaudir, golpear o llevarse repetidamente las manos a la boca.
