Los beneficios de Elevidys, la terapia génica de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne, se mantienen tres años después del tratamiento, según informó la compañía el lunes.
Sarepta anunció los resultados de tres años del ensayo de Fase III EMBARK, que prueba Elevidys en pacientes ambulatorios con DMD, lo que representa un paso positivo después de un 2025 desalentador marcado por muertes de pacientes y una caída en el precio de las acciones.
Según los datos, Elevidys parece estabilizar los síntomas de la DMD en varios aspectos. Los pacientes que recibieron el fármaco mostraron mejoras en la función motora, medida mediante una escala común que evalúa el efecto de la enfermedad en la capacidad para caminar y usar los músculos. También se observó una ralentización de la progresión de la enfermedad del 73% en el tiempo para levantarse y del 70% en la medición de la caminata-carrera de 10 metros, en comparación con un grupo de control externo. Los resultados en las tres mediciones fueron estadísticamente significativos, según Sarepta.
“Nos anima la concordancia de estas medidas funcionales”, escribieron los analistas de Jefferies el lunes por la mañana después del anuncio de los datos, “especialmente considerando que la función física se deteriora con la edad”.
Las acciones de Sarepta subieron un 9% hasta los 23,09 dólares el lunes por la mañana, en comparación con un precio de cierre anterior de 21,13 dólares el viernes.
Sarepta ha estado rastreando a los pacientes en EMBARK cada año durante los últimos tres años y continuará registrando datos hasta los cinco años. El primer año del ensayo se utilizó para respaldar la aprobación total de Elevidys en junio de 2024, según Jefferies, después de lo cual los pacientes de los grupos de tratamiento y placebo fueron cambiados, manteniendo el ensayo a ciegas.
Crystal Proud, neuróloga pediátrica especializada en DMD, comentó en la llamada de Sarepta el lunes que los beneficios numéricos en el ensayo “reflejan mis observaciones” de sus pacientes y que los beneficios de Elevidys han sido “tangibles y medibles”.
Sarepta informó que cuatro pacientes en el tercer año del ensayo experimentaron eventos adversos, aunque ninguna de las señales de seguridad fue nueva. Sarepta no especificó cuáles fueron los eventos adversos.
Este anuncio se produce después de un 2025 tumultuoso para Elevidys. En marzo, la terapia génica fue implicada en la muerte de un niño con DMD que desarrolló una lesión hepática aguda que condujo a una insuficiencia hepática. Esto fue seguido por otra muerte de un paciente en junio de 2025, también relacionada con daño hepático.
En una llamada a inversores para discutir la segunda muerte, el CEO Doug Ingram insistió en que “la lesión hepática es un riesgo conocido de las terapias AAV”.
A pesar de ello, las muertes desencadenaron meses de dificultades regulatorias y esfuerzos de reestructuración empresarial para Sarepta. En julio de 2025, la empresa de biotecnología despidió a unos 500 empleados en un cambio de rumbo que incluyó alejarse de las terapias génicas y centrarse en su línea de productos de siRNA.
Sarepta también añadió en ese momento una advertencia en caja negra a Elevidys por lesión hepática aguda, insuficiencia hepática y el potencial de muerte. La FDA impuso oficialmente la advertencia en caja negra a Elevidys en noviembre de 2025 y también limitó su aprobación a pacientes ambulatorios de 4 años o más.
La FDA suspendió la administración de Elevidys a pacientes no ambulatorios después de las muertes del año pasado. Sarepta planea publicar datos sobre una combinación de Elevidys y el medicamento inmunosupresor rapamicina a finales de 2026, lo que, según Jefferies, podría impulsar a la FDA a reanudar los envíos de Elevidys a pacientes no ambulatorios, que representan la mitad de la población de pacientes con DMD.
