Hetrombopag ha demostrado altas tasas de respuesta y un perfil de seguridad favorable en niños con trombocitopenia inmune, lo que respalda su papel como una opción de tratamiento eficaz de segunda línea cuando la terapia de primera línea falla. Los resultados de un estudio con niños tratados con este agonista del receptor de trombopoyetina ofrecen información clínica importante sobre los resultados que han sido poco explorados en poblaciones pediátricas.
Resultados de Eficacia en Trombocitopenia Inmune Pediátrica
La trombocitopenia inmune es un trastorno autoinmune caracterizado por la disminución del recuento de plaquetas tanto en niños como en adultos. Este estudio evaluó a 93 pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune que recibieron hetrombopag como terapia de segunda línea. Se evaluaron múltiples resultados clínicos, incluyendo respuesta completa, respuesta, respuesta general, respuesta duradera, recaída y respuesta libre de tratamiento. La tasa de respuesta completa fue del 61.3%, mientras que un 15.1% adicional logró una respuesta, resultando en una tasa de respuesta general del 76.3%. No se observó respuesta en el 23.7% de los pacientes. Se lograron respuestas duraderas en el 76.1% de los respondedores, lo que indica una recuperación sostenida de las plaquetas durante el seguimiento.
Respuesta Libre de Tratamiento y Duración de la Enfermedad
La respuesta libre de tratamiento se logró en el 52.1% de los pacientes, lo que destaca el potencial de remisión prolongada después de la interrupción de la terapia. Los resultados variaron según la duración de la enfermedad. Los pacientes con trombocitopenia inmune recién diagnosticada experimentaron tasas más altas de respuesta libre de tratamiento en comparación con aquellos con enfermedad persistente o crónica. Estos hallazgos sugieren que el uso temprano de hetrombopag puede ofrecer mayores beneficios a largo plazo en pacientes pediátricos seleccionados.
Cambio de Otros Agonistas del Receptor de Trombopoyetina
El estudio también examinó los resultados en un pequeño subgrupo de pacientes que previamente habían recibido otros agonistas del receptor de trombopoyetina. Entre nueve pacientes que cambiaron a hetrombopag, siete lograron una respuesta general durante el tratamiento inicial. De estos, tres lograron una respuesta completa y cuatro una respuesta. Esta observación indica que hetrombopag puede mantener la eficacia incluso después de la exposición previa a agentes alternativos dentro de la misma clase terapéutica.
Perfil de Seguridad de Hetrombopag
Hetrombopag fue generalmente bien tolerado. Se informaron eventos adversos en el 37.6% de los pacientes y no se observaron eventos adversos graves. Estos hallazgos de seguridad son particularmente relevantes en la atención pediátrica, donde la tolerabilidad a largo plazo es una consideración clave.
En general, los datos respaldan a hetrombopag como una opción de tratamiento segura y eficaz para la trombocitopenia inmune pediátrica, ofreciendo tasas de respuesta significativas y el potencial de remisión libre de tratamiento.
Referencia
Wang J-H et al. Long-term efficacy and safety of hetrombopag in paediatric patients with immune thrombocytopenia. BJ Haem. 2026; https://doi.org/10.1111/bjh.70309.
