El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de Evrysdi en comprimidos para pacientes con AME
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Evrysdi® (risdiplam) en comprimidos recubiertos con película para el tratamiento de personas con Atrofia Muscular Espinal (AME). Esta nueva forma farmacéutica está indicada para pacientes a partir de los 2 años de edad y con un peso igual o superior a 20 kg.
La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 nacidos vivos. El medicamento funciona como un modificador del empalme del pre-ARNm de SMN2, lo que promueve la inclusión del exón 7 para restaurar la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central y en todo el organismo.
Hasta el momento, el tratamiento estaba aprobado en formato de solución oral para pacientes con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3, o para aquellos que tienen entre una y cuatro copias del gen SMN2. El nuevo comprimido de 5 mg, de administración diaria, puede tragarse entero o dispersarse en agua y ha demostrado bioequivalencia con la solución oral de 0,75 mg/ml.
Esta nueva formulación representa una alternativa terapéutica que puede simplificar la administración del medicamento y favorecer una mayor autonomía en la vida diaria tanto para los pacientes como para sus cuidadores, facilitando su uso fuera del entorno hospitalario.
Sobre este avance, el Dr. Juan Francisco Vázquez Costa, neurólogo del Hospital La Fe de Valencia, ha destacado que es una noticia muy positiva ya que facilitará el transporte y almacenamiento del fármaco. Según el especialista, esto mejorará la adherencia al tratamiento, especialmente en situaciones de viaje, y facilitará la integración de la toma en el día a día de los pacientes.
