Un nuevo medicamento experimental de administración oral, que combina un antibiótico con un antiinflamatorio, podría ofrecer beneficios a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según los resultados de un estudio clínico. La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva, caracterizada por la destrucción de las neuronas motoras, lo que conduce a una pérdida gradual de la capacidad de movimiento y, eventualmente, a parálisis y muerte.
La enfermedad de la neurona motora (ENM) es una afección neurodegenerativa fatal, siendo la forma más común la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Aunque es relativamente rara, con una incidencia de aproximadamente 1,6 casos por cada 100.000 adultos, la ELA tiene un impacto significativo. Afecta a las células nerviosas (neuronas motoras) del cerebro y la médula espinal, causando su degeneración progresiva. A medida que estas conexiones se deterioran, los músculos se debilitan y se vuelven rígidos, y los pacientes experimentan dificultades para caminar, hablar, comer y respirar.
Actualmente, no existe una cura para esta enfermedad, y la mayoría de las personas diagnosticadas viven entre tres y cinco años después del diagnóstico.
Investigadores han evaluado un tratamiento experimental para esta devastadora enfermedad en un estudio clínico aleatorizado de fase intermedia. El tratamiento está diseñado para actuar sobre la inflamación del sistema nervioso, la acumulación excesiva de hierro y la desregulación de la actividad de los microARN, moléculas que controlan la expresión génica y están implicadas en la ELA.
En esta etapa, el estudio se diseñó para evaluar la seguridad del tratamiento, no su eficacia.
Participaron 68 personas que recibieron, durante seis meses, el medicamento experimental PrimeC o un placebo. Posteriormente, el estudio continuó sin grupo de control durante 12 meses, en los que todos los participantes recibieron el tratamiento experimental, que consiste en una combinación de celecoxib y ciprofloxacina.
Aunque el estudio no fue diseñado para demostrar la eficacia, los pacientes tratados con esta combinación mostraron mejores resultados funcionales, especialmente en lo que respecta a la capacidad de hablar y tragar.
El estado de los pacientes se evaluó utilizando la escala ALS Functional Rating Scale Revised, una herramienta que mide la capacidad de funcionamiento diario en una escala de 0 a 48 puntos, donde la puntuación máxima indica una función normal.
Después de seis meses, los pacientes tratados con el medicamento experimental obtuvieron puntuaciones 2,23 puntos más altas que los del grupo placebo. Después de 18 meses, la diferencia media alcanzó los 7,92 puntos a favour de los tratados con esta opción.
El tratamiento temprano y continuado a largo plazo también se asoció con una reducción del 64% en el riesgo de complicaciones relacionadas con la enfermedad, incluyendo hospitalización, insuficiencia respiratoria o muerte.
Además, los pacientes que recibieron la terapia experimental presentaron niveles más bajos de ferritina, una proteína implicada en el almacenamiento de hierro en el organismo, así como niveles reducidos de microARN asociados con la enfermedad.
Los datos obtenidos respaldan el avance del medicamento hacia un estudio de fase 3, para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento en una población más amplia, según los autores.
El tratamiento está siendo desarrollado por la compañía de biotecnología NeuroSense Therapeutics, de Israel, en colaboración con Recipharm, una empresa farmacéutica de Suecia.
Los resultados del estudio fueron publicados el lunes en la revista JAMA Neurology.
