Un ensayo clínico de fase I publicado en The Lancet[1] ha demostrado que la combinación de una terapia con células madre y una cirugía fetal “estándar” in útero es un “enfoque seguro y prometedor” para tratar el mielomeningocele, una forma grave de espina bífida.
Células madre derivadas de la placenta
La espina bífida es una malformación congénita en la que la médula espinal no se desarrolla correctamente, dejando una parte de ella expuesta. Esto puede provocar parálisis, dificultades para caminar y problemas de control de la vejiga y los intestinos. Los tratamientos actuales consisten en una intervención quirúrgica durante el embarazo para cerrar la abertura de la columna vertebral, lo que puede reducir algunas complicaciones, pero a menudo no previene todos los problemas neurológicos.
Durante un ensayo llamado CuRe, seis mujeres embarazadas cuyos fetos habían sido diagnosticados con espina bífida se sometieron a una cirugía fetal “estándar”, seguida de un paso adicional en el que los cirujanos aplicaron células provenientes de la placenta, células madre mesenquimales derivadas de la placenta (PMSC), directamente sobre la médula espinal expuesta durante la operación. Estas células son conocidas por su capacidad para reducir la inflamación, favorecer la curación y proteger los tejidos nerviosos.
Las intervenciones se practicaron en fetos de entre 24 y 25 semanas de gestación. Las células madre mesenquimales provenían de placentas de donantes.
Ningún efecto adverso grave
Los seis bebés, nacidos entre julio de 2021 y diciembre de 2022, no mostraron signos de infección, crecimiento tisular anormal o formación de tumor. Las resonancias magnéticas posnatales confirmaron además que las anomalías cerebrales asociadas a la espina bífida habían desaparecido en todos los casos.
Además, los lactantes no sufrieron ningún efecto adverso grave atribuible al tratamiento con células madre. Los niños que participan en este ensayo serán objeto de una “vigilancia atenta”, con exámenes y evaluaciones periódicas, hasta la edad de seis años. Este seguimiento a largo plazo ayudará a los investigadores a confirmar que el tratamiento con células madre sigue siendo seguro y mejora la movilidad, la salud y la calidad de vida de los niños a medida que crecen.
Otros ensayos en curso
Según los investigadores, estos resultados representan un “avance importante” para los tratamientos in útero basados en células madre de las malformaciones congénitas, abriendo el camino a futuros avances en el uso de estas células durante las cirugías fetales para tratar otras enfermedades congénitas.
Otros ensayos clínicos “a gran escala y a largo plazo” están en curso para refinar las técnicas quirúrgicas y los protocolos de tratamiento. En Francia, un equipo del Inserm desarrolla un enfoque similar en el hospital Trousseau, utilizando células derivadas de sangre de cordón umbilical. El ensayo CuRe pasará a su siguiente fase, que involucrará hasta 35 pacientes.
“La introducción de células madre en un feto en crecimiento era una gran incógnita”, subraya la profesora Diana Farmer, que dirigió el ensayo y que es jefa del departamento de cirugía de la UC Davis. “Esto abre el camino a nuevas opciones terapéuticas para los niños que padecen malformaciones congénitas”, asegura, considerando que “el futuro es prometedor para las terapias celulares y génicas antes del nacimiento”.
[1] Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study, The Lancet (2026). DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02466-3
Fuentes de la síntesis de prensa: BioNews, Robert Hayman (09/03/2026). Medical Xpress (26/02/2026); Le Monde, Florence Rosier (27/02/2026)
