Apotex ha obtenido las primeras aprobaciones tentativas en Estados Unidos para una versión genérica de Ozempic, la cual abarcará todas las concentraciones de semaglutida comercializadas actualmente.
Enterprise Therapeutics Ltd, una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias para mejorar la vida de las personas con enfermedades respiratorias, ha anunciado la publicación de un estudio revisado por pares en The Journal of Cystic Fibrosis. El artículo, titulado ‘ETD001, un bloqueador de ENaC inhalado de acción prolongada, es bien tolerado en un primer ensayo en participantes sanos‘, describe los resultados del ensayo de Fase 1 del innovador bloqueador del canal de sodio epitelial (ENaC) de Enterprise, ETD001. Los resultados indican que ETD001 es bien tolerado en individuos sanos a dosis más altas de las necesarias para observar mejoras duraderas en la eliminación mucociliar en modelos preclínicos.
El estudio de Fase 1, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ETD001, se realizó con dosis ascendentes inhaladas únicas y múltiples, en niveles que se preveía serían eficaces en humanos. Los resultados del ensayo muestran que ETD001 fue bien tolerado tanto en dosis únicas como en dosis repetidas dos veces al día, durante un máximo de 14 días. A diferencia de los bloqueadores de ENaC inhalados anteriores, el perfil farmacocinético de ETD001 tras la administración inhalada fue consistente con una lenta absorción desde el pulmón hacia la circulación sistémica, lo que sugiere una retención prolongada en el pulmón y el potencial para una duración de acción extendida. Además, el bloqueo mediado por el objetivo de ENaC en el riñón puede provocar cambios en los niveles de potasio en sangre. Este ensayo demostró que los niveles de potasio en sangre se mantuvieron dentro de los límites normales en todas las dosis de ETD001 evaluadas.
Estos resultados se alinean excepcionalmente bien con los datos preclínicos, que demostraron un buen perfil de seguridad y una duración de acción prolongada en el pulmón durante más de 16 horas después de una sola dosis inhalada. Actualmente, Enterprise está llevando a cabo un ensayo de Fase 2 (NCT06478706) para investigar si 28 días de tratamiento con ETD001 mejoran la función pulmonar en personas con fibrosis quística, y se esperan datos preliminares a principios de 2026.
Existe una necesidad urgente de nuevas terapias para tratar la obstrucción mucosa en los pulmones de las personas con fibrosis quística, y especialmente en aquellas que no son genéticamente adecuadas para los moduladores de CFTR. Nos apasiona trabajar en tratamientos que beneficien a todas las personas con fibrosis quística y estamos entusiasmados de publicar estos prometedores resultados de nuestro ensayo de Fase 1. Estamos agradecidos a todos los que participaron en este ensayo, y a las personas con fibrosis quística que están inscritas en el ensayo de Fase 2 en curso de ETD001.«
Dr. Henry Danahay, Autor Principal del Artículo y Jefe de Biología, Enterprise Therapeutics
Se estima que la fibrosis quística afecta a más de 100.000 personas en todo el mundo, con una esperanza de vida media de unos 60 años. El fallo en la eliminación mucociliar y la congestión mucosa en los pulmones provocan ciclos de infección e inflamación y un declive continuo de la función pulmonar. La inhibición de ENaC en las vías respiratorias de las personas con fibrosis quística representa un enfoque para restaurar la hidratación del moco de las vías respiratorias y se espera que impulse mejoras sustanciales en la función pulmonar.
Fuente: