La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado para revisión prioritaria la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para brepocitinib, un tratamiento para la dermatomiositis, una enfermedad inflamatoria crónica que afecta los músculos y la piel.
La NDA se basa en los datos del ensayo de fase 3 VALOR (Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT05437263), que evaluó brepocitinib, un inhibidor dual oral de la tirosina quinasa 2 y la Janus quinasa 1, en una amplia población con dermatomiositis, incluyendo pacientes con antecedentes de neoplasias benignas o malignas y aquellos con múltiples factores de riesgo cardiovascular.
Los participantes del estudio fueron asignados aleatoriamente en una proporción 1:1:1 para recibir brepocitinib a 30 mg, 15 mg o placebo. El punto final primario fue la puntuación total de mejora (TIS), un punto final compuesto basado en la mejora en 6 medidas de la actividad de la enfermedad de la dermatomiositis, a las 52 semanas. Las puntuaciones TIS oscilan entre 0 y 100, siendo las puntuaciones más altas indicativas de una mayor mejora.
Los resultados mostraron que el tratamiento con brepocitinib a 30 mg condujo a una mejora estadísticamente significativa en comparación con el placebo en el punto final primario. A las 52 semanas, la TIS fue de 46,5 para el grupo de brepocitinib a 30 mg y de 31,2 para el grupo de placebo (P = 0,0006). Se observaron diferencias estadísticamente significativas en la TIS ya en la semana 4.
En el grupo de brepocitinib a 30 mg, más de dos tercios de los pacientes experimentaron al menos una respuesta moderada (TIS ≥40) y casi la mitad experimentó una respuesta importante (TIS ≥60). Entre los participantes que estaban en tratamiento con esteroides de fondo al inicio (aproximadamente el 75%):
- El 62% de los pacientes tratados con brepocitinib a 30 mg lograron una dosis de esteroides de menos o igual a 2,5 mg/día al final del estudio, en comparación con el 34% de los pacientes tratados con placebo.
- El 42% de los pacientes tratados con brepocitinib a 30 mg interrumpieron completamente el uso de esteroides, frente al 23% del grupo placebo.
El estudio cumplió con los 9 puntos finales secundarios clave, demostrando mejoras en la enfermedad de la piel y la fuerza muscular con brepocitinib a 30 mg en comparación con el placebo.
“La aceptación de nuestra NDA para brepocitinib en dermatomiositis representa un progreso significativo hacia nuestro objetivo de ofrecer una terapia potencialmente transformadora a los pacientes con dermatomiositis que necesitan urgentemente mejores opciones de tratamiento”, dijo Ben Zimmer, CEO de Priovant. “Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con la FDA durante su revisión para que este medicamento esté disponible para los pacientes lo antes posible.”
Se ha fijado una fecha objetivo del Prescription Drug User Fee Act para el tercer trimestre de 2026. Si se aprueba, la compañía espera lanzar el medicamento a finales de septiembre de 2026.