niere

Un equipo de investigación del Deutsches Herzzentrum der Charité (DHZC) ha desarrollado un procedimiento que, en el futuro, permitirá administrar terapias génicas altamente concentradas directamente en un único órgano, un problema sin resolver de la medicina moderna.

El nuevo método fue presentado en la revista especializada «JACC: Basic to Translational Science». Los resultados en el modelo animal sugieren un avance en la terapia específica de órganos.

Problema de la terapia génica actual

Las terapias génicas convencionales se distribuyen por todo el torrente sanguíneo después de su administración. Para alcanzar el órgano objetivo, es necesario utilizar dosis elevadas, lo que no solo encarece el tratamiento, sino que también puede causar efectos secundarios significativos. Los vectores –es decir, los transportadores de genes– a menudo se acumulan en el hígado o el bazo, en lugar de llegar al órgano enfermo de forma específica.

Nuevo enfoque terapéutico con perfusión orgánica cerrada

El equipo liderado por el cirujano cardíaco Prof. Dr. Maximilian Emmert desarrolló un sistema de perfusión de «circuito cerrado» basado en catéteres, que permitiría el tratamiento dirigido de órganos individuales. En cooperación con la empresa suiza DiNAQOR, el riñón de un animal fue separado temporalmente del torrente sanguíneo y suministrado a través de un mini-circuito propio con sangre rica en oxígeno. Dentro de este circuito aislado, se administró la terapia génica.

La concentración de vectores terapéuticos en el riñón fue hasta 69.000 veces mayor que en el resto del cuerpo. Al mismo tiempo, la captación de vectores por las células renales fue hasta 75 veces mayor que con la administración intravenosa convencional. Otros órganos apenas se vieron afectados.

Posibilidad de aplicación a otros órganos

El procedimiento se ha probado hasta ahora en un modelo de animales grandes. Sin embargo, los investigadores ven en él un enfoque que también podría extenderse a otros órganos como el corazón, los pulmones o el hígado. Según el DHZC, una perfusión dirigida con la función orgánica mantenida solo era posible hasta ahora fuera del cuerpo. El nuevo método podría, por lo tanto, abrir nuevas vías en la medicina de precisión.

Potencial en enfermedades genéticas renales

El método podría ser especialmente relevante en enfermedades genéticas renales como la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD), que afecta a unas 50.000 personas en Alemania, según estimaciones. El síndrome de Alport, otra enfermedad renal hereditaria, también podría beneficiarse de este enfoque. Además, el método podría utilizarse en inflamaciones localizadas o daños renales tóxicos.

Próximos pasos

Antes de un posible uso clínico en humanos, son necesarios más estudios preclínicos y clínicos. El objetivo es verificar la seguridad del método en los primeros estudios de fase I. Sin embargo, los investigadores del DHZC evalúan los resultados como un paso prometedor hacia una nueva generación de terapias dirigidas.