Un ensayo clínico de fase 1, publicado en The Lancet, ha demostrado que combinar la terapia con células madre con la cirugía fetal estándar antes del nacimiento es un enfoque seguro y prometedor para tratar el mielomeningocele, una forma grave de espina bífida. Esta es la primera vez que se utilizan células madre vivas en la columna vertebral dañada de un feto, lo que podría conducir a mejores resultados de salud para los bebés en comparación con la cirugía fetal tradicional.
La espina bífida es una condición congénita en la que la médula espinal no se desarrolla correctamente, dejando parte de ella expuesta. Esto puede causar desafíos de salud de por vida, incluyendo parálisis, dificultad para caminar y problemas con el control de la vejiga y los intestinos. Los tratamientos actuales implican una cirugía durante el embarazo para cerrar la abertura espinal, lo que puede reducir algunas complicaciones, pero a menudo no previene todos los problemas neurológicos.
En el ensayo, seis mujeres embarazadas con fetos diagnosticados con espina bífida se sometieron a una cirugía fetal estándar más un paso adicional en el que los cirujanos aplicaron células derivadas de la placenta –llamadas células mesenquimales derivadas de la placenta (PMSCs)– directamente sobre la médula espinal expuesta durante la cirugía. Se sabe que estas células tienen la capacidad de reducir la inflamación, promover la curación y proteger el tejido nervioso.
Los seis bebés, nacidos entre julio de 2021 y diciembre de 2022, tuvieron sus reparaciones espinales intactas y no mostraron signos de infección, crecimiento de tejido anormal o formación de tumores. Las resonancias magnéticas (RM) posteriores al nacimiento confirmaron que las anomalías cerebrales asociadas con la espina bífida, llamadas herniación del cerebelo, se invirtieron en todos los casos.
Además, los bebés no experimentaron efectos adversos graves atribuibles al tratamiento con células madre durante el ensayo y a través del seguimiento. Los niños en este ensayo serán monitoreados cuidadosamente, con chequeos y evaluaciones regulares, hasta que cumplan seis años. Este seguimiento a largo plazo ayudará a los investigadores a confirmar que el tratamiento con células madre sigue siendo seguro y mejora la movilidad, la salud y la calidad de vida de los niños a medida que crecen.
Se están llevando a cabo ensayos clínicos a gran escala y a largo plazo para refinar aún más las técnicas quirúrgicas y los protocolos de tratamiento. Estos estudios tienen como objetivo confirmar que los niños que reciben esta terapia experimentan beneficios al nacer, una movilidad mejorada y una mejor calidad de vida. A lo largo de este proceso, los organismos reguladores trabajarán en estrecha colaboración con el equipo de investigación para monitorear cuidadosamente la seguridad y la eficacia.
Los investigadores aspiran a establecer esta terapia con células madre como una opción segura y estándar para la reparación fetal de la espina bífida, brindando nueva esperanza a las familias afectadas por esta condición en todo el mundo. Afirman que estos resultados representan un hito importante en el campo del tratamiento in útero con células madre para defectos de nacimiento, allanando el camino para futuros avances utilizando células madre durante la cirugía fetal para abordar otras afecciones congénitas.
