Investigadores de la Facultad de Medicina de Stanford están lanzando un ensayo clínico de trasplante prenatal de células madre para tratar la anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara que afecta la reparación del ADN y la producción de células sanguíneas. La anemia de Fanconi suele provocar insuficiencia de la médula ósea, una complicación potencialmente mortal, antes de los 12 años.
La Dra. Agnieszka Czechowicz, hematóloga pediátrica experta en anemia de Fanconi, ha notado un aumento en el número de padres que reciben un diagnóstico de esta enfermedad durante el embarazo y buscan opciones de tratamiento para sus hijos. El trasplante de células madre es actualmente el mejor tratamiento disponible, pero conlleva riesgos significativos, como un mayor riesgo de cáncer y requiere una hospitalización prolongada.
Motivada por estas conversaciones con futuros padres, la Dra. Czechowicz y su equipo están llevando a cabo un ensayo clínico en el que la madre embarazada donará células madre hematopoyéticas sanas que se infundirán al feto a través del cordón umbilical. La investigación preclínica sugiere que las características únicas del sistema inmunológico en desarrollo podrían permitir que estos trasplantes prenatales eviten los problemas asociados con el tratamiento tradicional y estabilicen la enfermedad antes del nacimiento.
Este enfoque, conocido como trasplante hematopoyético in útero (IUHCT), se está investigando como una alternativa al trasplante de médula ósea tradicional realizado después del nacimiento. El IUHCT ofrece la ventaja de una menor probabilidad de rechazo de las células donantes y la posibilidad de una cura definitiva para ciertas afecciones genéticas. Se están realizando investigaciones con pacientes humanos, y hasta ahora esta estrategia se ha aplicado con éxito en algunas enfermedades.
Actualmente, el equipo de Stanford está estudiando la aplicación de esta tecnología en pacientes que esperan un feto con alfa talasemia mayor.
