Una terapia de edición genética ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), una enfermedad que causa pérdida de visión. Los resultados de un ensayo clínico publicado en la revista The Lancet revelan que el tratamiento, llamado GS010, mejoró la agudeza visual en la mayoría de los participantes.
La NOHL es causada por mutaciones en el ADN mitocondrial, lo que afecta a las células ganglionares de la retina, responsables de transmitir la información visual al cerebro. Actualmente, no existe una cura para esta enfermedad, y las opciones de tratamiento son limitadas.
El ensayo clínico involucró a 37 pacientes con NOHL. A cada paciente se le inyectó una sola dosis de GS010 en un ojo. Los resultados mostraron que el 60% de los pacientes experimentaron una mejora significativa en la agudeza visual en el ojo tratado, en comparación con el ojo no tratado. La mejora se observó en un plazo de 90 días después de la inyección y se mantuvo durante al menos un año.
GS010 utiliza una tecnología de edición genética basada en CRISPR para corregir la mutación genética responsable de la NOHL. El tratamiento busca restaurar la función de las células ganglionares de la retina y prevenir la pérdida de visión.
Aunque los resultados son prometedores, los investigadores enfatizan que se necesitan más estudios para confirmar la eficacia y seguridad a largo plazo de GS010. Sin embargo, este avance representa un paso importante en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades hereditarias de la visión.
La terapia GS010 ha sido desarrollada por GenSight Biologics.
