Una sorprendente investigación sugiere que el Viagra, conocido principalmente como un medicamento para la disfunción eréctil, podría ofrecer un tratamiento para una devastadora enfermedad neurológica que afecta a niños pequeños, muchos de los cuales fallecen antes de los tres años. Aunque el estudio es pequeño, los científicos advierten que los hallazgos son preliminares, pero representan una esperanza para las familias que enfrentan esta rara enfermedad genética.
El síndrome de Leigh, la enfermedad en cuestión, es diagnosticado típicamente en la infancia o la primera niñez, afectando aproximadamente a uno de cada 40.000 nacimientos. El Dr. Markus Schuelke, científico clínico principal, señaló la dificultad de investigar la enfermedad debido a su baja incidencia, lo que presenta obstáculos en la búsqueda de terapias efectivas.
Esta enfermedad es causada por mutaciones genéticas que impiden que las mitocondrias – las “centrales eléctricas” de las células – produzcan suficiente energía. Con el tiempo, esto priva a tejidos críticos, especialmente al cerebro y los músculos, del combustible necesario para funcionar. Los primeros síntomas pueden incluir vómitos, diarrea y dificultad para tragar, progresando a complicaciones más graves como pérdida de habilidades motoras, retrasos en el desarrollo, convulsiones, problemas respiratorios y dificultades para alimentarse, lo que a menudo conduce a una muerte prematura.
El sildenafil, el principio activo del Viagra, podría ser la clave. En el estudio, los investigadores agregaron el fármaco a células cultivadas en laboratorio obtenidas de pacientes con síndrome de Leigh.
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