Investigadores de Charité – Universitätsmedizin Berlin, junto con colegas de la Heinrich Heine University Düsseldorf y el Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology, han descubierto que el sildenafil, conocido comúnmente como el principio activo del Viagra, podría mejorar los síntomas en pacientes que padecen el síndrome de Leigh, una enfermedad rara y grave.
El síndrome de Leigh es una enfermedad metabólica congénita que afecta al cerebro y los músculos, causada por una alteración en la producción de energía celular. Suele manifestarse a una edad temprana y se caracteriza por convulsiones, debilidad muscular, parálisis y retraso en el desarrollo mental. La esperanza de vida de los pacientes es generalmente reducida y actualmente no existe un tratamiento aprobado para esta condición.
El potencial beneficio del sildenafil surgió de manera inesperada durante la investigación. Si bien es conocido principalmente como tratamiento para la disfunción eréctil en adultos, también se utiliza en niños para tratar ciertas formas de hipertensión pulmonar debido a sus efectos vasodilatadores.
En un pequeño estudio piloto, seis pacientes con síndrome de Leigh, con edades comprendidas entre los 9 meses y los 38 años, recibieron sildenafil durante varios meses. Los resultados mostraron una mejora en la fuerza muscular y, en algunos casos, una reducción de los síntomas neurológicos. Además, los pacientes se recuperaron más rápidamente de las crisis metabólicas, que se producen cuando el equilibrio energético del cuerpo se desestabiliza.
Dado que el síndrome de Leigh es poco común, afectando aproximadamente a uno de cada 36.000 niños, la investigación en esta área es un desafío.
