Prometedor tratamiento para leucemias y síndromes mielodisplásicos
MONTREAL, 10 de marzo de 2026 /PRNewswire/ – ExCellThera Inc. (ExCellThera), líder mundial en la expansión de células madre sanguíneas y el estado metabólico, y su subsidiaria de propiedad total Cordex Biologics (Cordex), han anunciado resultados positivos de estudios de fase 2 recientemente completados de Zemcelpro® (dorocubicel), también conocido como Terapia Celular UM171, en 60 adultos con leucemias agudas (LA) y síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto y muy alto riesgo. Estos pacientes, que a menudo tienen opciones de tratamiento limitadas y bajas tasas de supervivencia tras el trasplante alogénico de células madre (TCA), mostraron resultados prometedores. Los resultados principales se presentarán el 23 de marzo de 2026 en la 52ª Reunión Anual de EBMT en Madrid, España.
A los 24 meses posteriores al trasplante, la supervivencia global (SG), la supervivencia libre de progresión (SLP) y la supervivencia libre de recaída (SLR) fueron del 63,7%, 57,0% y 60%, respectivamente, entre los pacientes tratados con Zemcelpro® (dorocubicel). Las incidencias acumuladas de recaída y mortalidad no relacionada con la recaída (MNRR) fueron del 22,5% y del 20,5%, respectivamente. La edad fue el predictor más fuerte de MNR: los pacientes menores de 43 años experimentaron un 0% de MNR, con una SG y SLP del 82,8% y 79,3%, respectivamente. Los pacientes mayores (≥43 años) tuvieron tasas de recaída comparables, pero una MNR más alta.
“Esto representa un logro notable y clínicamente significativo para Zemcelpro® (dorocubicel), especialmente considerando la supervivencia global histórica de solo el 25-40%1 para pacientes con riesgo de enfermedad similar que reciben injertos alogénicos estándar”, afirmó el Dr. Guy Sauvageau, Director Científico.
Según el CEO, David Millette, “Estos hallazgos sugieren que Zemcelpro® (dorocubicel) podría redefinir el estándar de atención para pacientes con cánceres de sangre de alto y muy alto riesgo. Basado en su perfil de seguridad y eficacia, posiciona a Zemcelpro® (dorocubicel) como una terapia potencialmente transformadora, desafiando el paradigma de tratamiento existente y ofreciendo una nueva esperanza para los pacientes difíciles de curar con alto riesgo y resultados desfavorables con los enfoques convencionales.”
Acerca de los estudios
Los resultados se evaluaron en 60 adultos con LA o SMD de alto o muy alto riesgo que recibieron Zemcelpro® (dorocubicel) en dos ensayos de fase 2 prospectivos realizados en Estados Unidos, Canadá y Europa. Sesenta (60) pacientes (edad media de 43 años; rango 19-66) fueron trasplantados; el 87% tenía LA (63% mieloide, 37% linfoide) y el 13% tenía SMD. El 30% había fracasado previamente a un TCA y el 57% cumplía con criterios de muy alto riesgo. Todos los pacientes completaron un seguimiento planificado de 2 a 3 años.
Acerca de Zemcelpro®
Zemcelpro® (dorocubicel), también conocido como Terapia Celular UM171, es un novedoso producto de trasplante de células madre hematopoyéticas criopreservadas y personalizadas que contiene dos componentes: células CD34+ expandidas por UM171 (dorocubicel) y células CD34- no expandidas, cada una derivada de la misma unidad de cordón umbilical.
Zemcelpro® (dorocubicel) ha recibido recientemente autorización de comercialización condicional de la Comisión Europea para el tratamiento de adultos con neoplasias hematológicas que requieren un TCA alogénico tras un acondicionamiento mieloablativo, para quienes no hay otras células donantes adecuadas disponibles.
Para obtener información completa del producto, incluidas advertencias y precauciones de uso y reacciones adversas (y su manejo adecuado), consulte el Resumen de las Características del Producto (SmPC) de la UE para Zemcelpro® (dorocubicel).
Se planean presentaciones regulatorias adicionales para Zemcelpro® (dorocubicel) ante otras autoridades sanitarias, incluidos Estados Unidos, Canadá, el Reino Unido y Suiza. Cordex también está buscando activamente asociaciones estratégicas para apoyar y acelerar la comercialización de Zemcelpro® (dorocubicel) en Europa y otros mercados internacionales.
Zemcelpro® (dorocubicel) ha sido evaluado en 120 pacientes con neoplasias hematológicas en ensayos clínicos en Estados Unidos, Europa y Canadá. Zemcelpro® (dorocubicel) ha recibido la designación de fármaco huérfano y las designaciones de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA, así como la designación de medicamento huérfano, la clasificación de producto de terapia avanzada (ATMP) y la designación de medicamentos prioritarios (PRIME) de la EMA.
Zemcelpro® (dorocubicel) se ha probado en ensayos de fase 2 en pacientes con leucemias agudas y síndromes mielodisplásicos de alto y muy alto riesgo que tienen opciones de tratamiento limitadas con bajos resultados de supervivencia y alta incidencia de recaída bajo el cuidado estándar actual, incluidos pacientes con mutaciones TP53 u otras anomalías genéticas, pacientes que requieren un segundo trasplante y pacientes con enfermedad refractaria o activa. Se iniciará un ensayo de fase 3 pivotal en esta población de pacientes lo antes posible.
También se está investigando el uso de Zemcelpro® (dorocubicel) en otras poblaciones de pacientes, incluidos los pacientes pediátricos y los pacientes con enfermedades hematológicas no malignas.
La seguridad y eficacia del producto aún no han sido establecidas por otras agencias reguladoras, como la FDA de EE. UU., la MHRA y Health Canada.
Acerca de ExCellThera y la tecnología UM171
ExCellThera es un líder mundial en terapias avanzadas de células madre sanguíneas. La plataforma patentada EnhanceTM de ExCellThera para la expansión celular y el estado metabólico está diseñada para administrar una mayor dosis de células madre terapéuticas funcionales al expandir las células madre hematopoyéticas (CMH) de cualquier fuente y contrarrestar los efectos del estrés inducido por la cultura o la edición genética. ExCellThera se asocia con empresas biofarmacéuticas para ayudarlas a desarrollar terapias celulares y genéticas de primera clase aprovechando las tecnologías que forman la plataforma EnhanceTM, incluida la molécula patentada UM171 que tiene un mecanismo de acción de primera clase para la expansión ex vivo y el estado metabólico de las CMH. Para obtener información adicional, visite excellthera.com y síganos en LinkedIn.
Zemcelpro® es una marca registrada de ExCellThera o sus empresas relacionadas.
FUENTE ExCellThera
