Más de 30 millones de estadounidenses viven actualmente con alguna enfermedad rara, un grupo de condiciones que enfrenta un desafío crítico de salud pública: la falta de tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Según los datos disponibles, aunque existen cerca de 7,000 enfermedades raras identificadas, la gran mayoría carece de terapias autorizadas por el organismo regulador.
El papel de las organizaciones sin fines de lucro
Ante la ausencia de opciones terapéuticas aprobadas para la mayoría de estos pacientes, las organizaciones sin fines de lucro desempeñan una función esencial. Estas entidades trabajan para cubrir el vacío dejado por la falta de investigación y desarrollo comercial en torno a condiciones que, por su baja prevalencia, a menudo quedan fuera de las prioridades de la industria farmacéutica tradicional.
