El Consejo de Administración de la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA) aprobó, en su sesión del 22 de abril de 2026, la inclusión en la lista de medicamentos reembolsables del Servicio Sanitario Nacional (SSN) de cuatro nuevos fármacos, entre ellos Agamree (vamorolone) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 4 años de edad o más.
Agamree, comercializado como vamorolone, es una molécula diseñada para ejercer una actividad antiinflamatoria similar a la de los glucocorticoides, pero con un menor riesgo de reacciones adversas asociadas a este tipo de medicamentos. Su aprobación por parte de AIFA se basa en la evidencia clínica del estudio VISION-DMD, que evaluó a niños ambulatorios de entre 4 y 7 años en 33 centros internacionales y demostró una mejora en la velocidad de la prueba de levantarse respecto al placebo, junto con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en comparación con la prednisona, el tratamiento corticosteroide estándar.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara y progresiva que provoca un debilitamiento continuo de los músculos, pérdida de funcionalidad, complicaciones respiratorias y cardíacas, y una reducción significativa de la esperanza de vida.
Además de Agamree, AIFA aprobó el reembolso de otras tres nuevas moléculas: Nemluvio (nemolizumab), un anticuerpo monoclonal indicado para la dermatitis atopica y la prurigo nodular. Trecondi (treosulfan), utilizado en combinación con fludarabina como terapia de preparación para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas; y Welireg (belzutifan), indicado para ciertos tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau, una síndrome genética hereditaria que predispone a tumores benignos y malignos en órganos como los riñones, el sistema nervioso central y el páncreas.
La decisión también incluye nueve extensiones de indicaciones terapéuticas, principalmente en el ámbito oncológico, y la aprobación de seis medicamentos equivalentes.
