Roma, 20 de enero – La Agencia Italiana del Medicamento (AIFA) ha aprobado el reembolso de encorafenib en combinación con binimetinib para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma pulmonar no microcítico (CPNM) avanzado con mutación Braf-V600E. “Esta es una excelente noticia”, afirma Giuseppe Di Majo, Director General de Pierre Fabre Medical Care Italia, “especialmente porque llega tras un año, 2025, muy prometedor para nuestra compañía. Con esta nueva aprobación para el CPNM, que se suma a las obtenidas para la Ptld Ebv+ (una enfermedad hematológica rara) y para la sintomatología asociada al síndrome de vejiga hiperactiva, hemos logrado poner a disposición de médicos y pacientes nuevas e importantes opciones de tratamiento. Este logro reafirma nuestro compromiso de mejorar concretamente la calidad de vida de las personas, ofreciendo nuevas alternativas terapéuticas a quienes las necesitan”.
Según explica la empresa en una nota, el CPNM representa alrededor del 85% de los casos de cáncer de pulmón, y en el 1-2% de estos se presenta la mutación Braf-V600E, que juega un papel importante en el crecimiento y la supervivencia del tumor. La combinación de encorafenib y binimetinib inhibe dos componentes fundamentales de la vía Mapk (quinasa activada por mitógenos), que se encuentra constantemente activada en casos de CPNM con mutación Braf-V600E. Además, esta vía de señalización celular también está implicada en otros tipos de cáncer, como el melanoma y el cáncer de colon-recto con mutación Braf.
“Desafortunadamente, el cáncer de pulmón se diagnostica en el 70% de los casos en estadio localmente avanzado o metastásico”, subraya Silvia Novello, Profesora Ordinaria de Oncología Médica en la Universidad de Turín. “Por lo tanto, contar con nuevas opciones de tratamiento específicas para estas etapas de la enfermedad es fundamental para mejorar la esperanza de vida, tanto en cantidad como en calidad”.
Los resultados del estudio registrativo Pharos, en el que se basó la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), demostraron que se alcanzó el objetivo primario, que consistía en la tasa de respuesta objetiva (TRO) determinada por una revisión radiológica independiente (IRR). “De la última actualización del estudio Pharos”, precisa Novello, “se desprende que, en pacientes que no habían recibido tratamiento previo, encorafenib más binimetinib proporcionó un beneficio clínico significativo en primera línea, con una TRO del 75%, de las cuales el 20% fueron respuestas completas. Esto sugiere una nueva y válida opción terapéutica que, a partir de hoy, los médicos italianos también pueden proponer a los pacientes con CPNM Braf-V600E mutado”.
Otros puntos finales evaluados por la IRR fueron: la supervivencia libre de progresión mediana, de 30,4 meses; la duración de la respuesta mediana, de 40 meses; y la supervivencia global mediana, de 47,6 meses. En general, el perfil de seguridad de encorafenib en combinación con binimetinib resultó manejable y coherente con el perfil de seguridad ya conocido, observado en pacientes con melanoma metastásico con mutación Braf-V600E. Los eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE ≥30%) más frecuentemente reportados fueron náuseas (52%), diarrea (44%), fatiga (33%) y vómitos (30%). La fiebre relacionada con el tratamiento se observó en el 8% de los casos y no requirió reducciones de dosis ni interrupciones permanentes de la terapia.
Además, dada la complejidad y la gravedad de este tipo específico de cáncer, los investigadores del estudio Pharos consideran importante utilizar la terapia más eficaz ya desde la primera línea de tratamiento para maximizar la supervivencia. Las mutaciones genéticas, como la Braf-V600E, representan objetivos cruciales para los tratamientos oncológicos dirigidos. Identificar y comprender estas mutaciones permite desarrollar terapias más eficaces y personalizadas, mejorando significativamente las perspectivas de tratamiento para los pacientes. Este progreso en la medicina personalizada subraya la importancia de la investigación continua y la innovación en el campo de las terapias oncológicas.
