Un avance en la edición genética ha permitido a un paciente del Reino Unido dejar de recibir transfusiones de sangre. El tratamiento, que representa un hito en la medicina, ha logrado corregar la causa genética de la beta talasemia, una enfermedad sanguínea hereditaria que requiere transfusiones regulares de por vida.
El paciente, que no ha sido identificado, recibió una única infusión de células madre modificadas genéticamente. Este procedimiento, realizado como parte de un ensayo clínico, ha demostrado ser efectivo al permitir que el cuerpo del paciente produzca hemoglobina funcional, eliminando así la necesidad de transfusiones.
La beta talasemia es causada por mutaciones en el gen de la beta globina, lo que resulta en una producción reducida o ausente de hemoglobina. Esto lleva a una anemia severa y requiere transfusiones de sangre frecuentes para mantener los niveles adecuados de oxígeno en el cuerpo.
Este éxito en la edición genética abre nuevas esperanzas para los pacientes que sufren de enfermedades genéticas sanguíneas y podría conducir a tratamientos curativos para otras afecciones similares en el futuro.
