La compañía farmacéutica Tris Pharma anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para TRN-257, un oxibato de liberación controlada y bajo en sodio, para el tratamiento de la cataplejía o la somnolencia diurna excesiva en adultos con narcolepsia, así como para el tratamiento de la hipersomnia idiopática en adultos.1
En comparación con otras opciones de tratamiento con oxibato, TRN-257 es el tratamiento con menor contenido de sodio (80 mg de sodio por dosis de 9 g) que actualmente se encuentra en desarrollo para adultos con narcolepsia e hipersomnia idiopática. Las opciones de tratamiento con bajo contenido de sodio son cruciales en esta población de pacientes, ya que experimentan fatiga profunda, una calidad de vida disminuida y un mayor riesgo de comorbilidades cardiovasculares graves. Además, los oxibatos existentes con alto contenido de sodio pueden exacerbar potencialmente la hipertensión y otros riesgos cardiovasculares.
“Actualmente, los pacientes se enfrentan a una difícil elección con los tratamientos existentes que, o bien los sobrecargan con altos niveles de sodio, lo que supone riesgos cardiovasculares significativos, o bien requieren una dosificación dos veces por la noche que interrumpe el sueño, que de otro modo está destinado a inducirlo”, afirmó Maurice M. Ohayon, MD, DSc, PhD, profesor y director del Centro de Investigación Epidemiológica del Sueño de Stanford en la Universidad de Stanford. “Como la primera formulación de oxibato que combina un régimen nocturno conveniente con el menor contenido de sodio, TRN-257 está diseñado de forma única para eliminar este compromiso.”
La presentación de la NDA 505(b)(2) se basa en datos de múltiples estudios farmacocinéticos y de seguridad e implica enfoques de Desarrollo de Fármacos Basado en Modelos para demostrar la eficacia y la seguridad de TRN-257. La presentación también incluye los hallazgos previos de seguridad y eficacia de la FDA de los productos de oxibato actualmente comercializados, así como un informe exhaustivo del estudio de Ingeniería de Factores Humanos y Usabilidad (HFE/UE). El estudio de validación de HFE/UE demostró la facilidad de uso de TRN-257, y los pacientes representativos generalmente pudieron realizar tareas críticas y usar TRN-257 según lo previsto al seguir la etiqueta propuesta.
TRN-257 fue desarrollado combinando 2 tecnologías patentadas de Tris: RaftWorks™ y LiquiXR®. Estas tecnologías permiten una administración nocturna única con bajo contenido de sodio, eliminando así la necesidad de que los pacientes se despierten para una segunda dosis.2 Específicamente, RaftWorks permite la liberación y absorción sostenidas y controladas de fármacos que tienen una ventana de absorción estrecha; y libera lenta y continuamente el fármaco desde la balsa, lo que permite la absorción en el tracto gastrointestinal superior. Mientras tanto, LiquiXR es una tecnología basada en partículas que combina principios de química iónica y ciencia de liberación controlada para permitir la administración en formas líquidas y sólidas orales; y permite la liberación sostenida y controlada de medicamentos orales manteniendo los beneficios de la liberación inmediata.
“La aceptación por parte de la FDA de nuestra NDA para TRN-257 refleja el compromiso de Tris Pharma para resolver desafíos terapéuticos complejos”, dijo Ketan Mehta, fundador y director ejecutivo de Tris Pharma. “El diseño de formulación único desarrollado por los científicos de Tris, utilizando nuestras innovadoras plataformas RaftWorks y LiquiXR, logra capacidades de administración de fármacos que se espera que redefinan la experiencia del paciente, ofreciendo potencialmente una mejora que cambia la vida en la forma en que gestionan su condición y protegen su salud a largo plazo.”
La FDA ha fijado una fecha objetivo del Programa de Tasas de Usuario de Medicamentos con Receta (PDUFA) para el 20 de junio de 2026.
Referencias
1. Tris Pharma anuncia la aceptación de la NDA por parte de la FDA para un producto de oxibato de baja concentración de sodio y de administración única para la narcolepsia y la hipersomnia idiopática. Comunicado de prensa. 9 de diciembre de 2025. Consultado el 9 de diciembre de 2025.
2. Ampliando las posibilidades con tecnología inspirada en el paciente. Tris Pharma. Consultado el 9 de diciembre de 2025.
