La Haute Autorité de santé (HAS) ha dado un avis favorable al reembolso de Qalsody (tofersen), un medicamento destinado a una forma rara y hereditaria de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) vinculada a una mutación del gen SOD1.
En 2024, la HAS había rechazado su inclusión en el reembolso común, considerando que las pruebas disponibles eran insuficientes para demostrar un beneficio clínico adecuado. Sin embargo, tras la presentación de nuevos datos clínicos por parte del laboratorio Biogen, la Comisión de Transparencia de la HAS ha reevaluado el medicamento y ahora reconoce un servicio médico rendu bajo condición para Qalsody.
Este tratamiento, que busca ralentizar la progresión de una forma genética rara de la ELA asociada a la mutación del gen SOD1, ha generado grandes esperanzas entre los pacientes y sus familias. Las nuevas evidencias presentadas han permitido a la autoridad sanitaria francesa revisar su posición inicial y abrir la puerta a su financiación dentro del marco del derecho común.
Según los datos proporcionados, aproximadamente el 10% de los casos de ELA en Francia son de origen familiar, es decir, vinculados a una anomalía genética hereditaria. En el país, se estima que alrededor de 8.000 personas viven con ELA, con cerca de 2.000 nuevos casos diagnosticados cada año.
La decisión de la HAS representa un avance significativo para los pacientes afectados por esta forma específica de la enfermedad, quienes ahora podrán acceder a Qalsody dentro del parcours de reembolso en Francia, tras años de espera y expectativas generadas por su potencial terapéutico.
