Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM) anunció hoy, 16 de marzo de 2026, los resultados preliminares de su ensayo de Fase 3, EMANATE. La compañía, centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades neuroendocrinas raras, informó que los cuatro subestudios del ensayo global no cumplieron con los puntos finales primarios preespecificados.
A pesar de este resultado, Rhythm Pharmaceuticals señaló que los análisis post hoc mostraron reducciones estadísticamente significativas en el índice de masa corporal (IMC) en pacientes con obesidad debido a una variante heterocigota de los genes POMC/PCSK1 y SRC1 (NCOA1) a las 52 semanas. El Dr. David Meeker, Presidente y Director Ejecutivo de Rhythm Pharmaceuticals, expresó su gratitud a los pacientes e investigadores que participaron en el estudio.
“Si bien estamos decepcionados de que los subestudios de EMANATE no hayan cumplido con su punto final primario, nos alientan las señales convincentes de análisis adicionales de los subestudios heterocigotos de POMC/PCSK1 y SRC1 y los aprendizajes que agudizan nuestra capacidad para identificar variantes de pérdida de función reales e informar el desarrollo de nuestros agonistas de MC4R de próxima generación en indicaciones de obesidad genética rara”, afirmó el Dr. Meeker.
La compañía enfatizó que los pacientes con estas condiciones continúan enfrentando una necesidad médica no satisfecha, ya que actualmente no existen opciones de tratamiento aprobadas que se dirijan a la biología subyacente de su enfermedad. Rhythm Pharmaceuticals reafirmó su compromiso de avanzar en terapias dirigidas para pacientes con obesidad genética rara.
Se ha programado una conferencia telefónica para las 4:30 p.m. ET de hoy.
