Investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria Aragón (IIS Aragón) han logrado demostrar, por primera vez, la viabilidad de una inmunoterapia basada en células CAR-T dirigida a una mutación específica presente en algunas neoplasias mieloproliferativas, un grupo de enfermedades de la sangre que a menudo presentan opciones terapéuticas limitadas para ciertos pacientes.
Este estudio preclínico, publicado en la revista científica Journal for ImmunoTherapy of Cancer, ha sido posible gracias al apoyo de la Asociación Contra el Cáncer y a la donación póstuma de Clementa Soria. La investigación se centra en las neoplasias mieloproliferativas, caracterizadas por una producción anormal de células sanguíneas, y en particular, en mutaciones del gen de la calreticulina que generan una proteína alterada (mCALR) que solo se encuentra en las células enfermas.
El equipo, liderado por los doctores Ariel Ramírez Labrada y Julián Pardo, con Cecilia Pesini como primera autora, ha diseñado células CAR-T capaces de identificar y eliminar las células que expresan esta mutación. Los resultados indican que la inmunoterapia actúa de forma selectiva sobre las células enfermas, sin afectar a las sanas, lo que se ha confirmado en diversos modelos experimentales, incluyendo líneas celulares, muestras de pacientes y modelos animales.
Además, el estudio ha identificado posibles mecanismos que podrían limitar la eficacia de estas terapias y ha propuesto estrategias para superarlos mediante la combinación con fármacos ya conocidos. En el proyecto han colaborado profesionales del Hospital Universitario Miguel Servet, del Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, del Hospital Clínic de Barcelona, del ICB-CSIC y de la Universidad San Jorge.
Actualmente, los investigadores están completando los estudios de seguridad en modelos animales, un paso previo a la evaluación en humanos. Los resultados obtenidos ya han permitido diseñar un ensayo clínico de fase I y avanzar en la preparación de la documentación necesaria para su presentación a la agencia de evaluación. Las células CAR-T para este ensayo se producirán en la Unidad de Terapias Avanzadas del IIS Aragón Clementa Soria, cuyo nombre rinde homenaje a la benefactora que hizo posible su construcción. El ensayo evaluará, por primera vez, la seguridad y viabilidad de esta inmunoterapia en pacientes, contando con el apoyo del Gobierno de Aragón.
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