El neuroblastoma, un cáncer pediátrico agresivo que afecta a aproximadamente 90 niños al año en España, representa cerca del 10% de los cánceres infantiles. Debido a que un alto porcentaje de pacientes no responden adecuadamente a los tratamientos actuales o experimentan recaídas, la supervivencia es baja y se necesitan urgentemente nuevas estrategias terapéuticas.
En este contexto, el Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron y líder del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) en Barcelona, ha liderado un ensayo clínico internacional en colaboración con investigadores de la Universidad de Birmingham (Reino Unido). El estudio ha demostrado que la combinación de quimioterapia con inmunoterapia, específicamente dinutuximab beta, mejora la respuesta al tratamiento en pacientes con un pronóstico más desfavorable. Los resultados de esta investigación han sido publicados en la revista ‘Journal of Clinical Oncology’.
Ensayo BEACON
El ensayo BEACON investigó la combinación de quimioterapia con el anticuerpo dinutuximab beta, diseñado para eliminar las células tumorales y uno de los pocos fármacos específicamente desarrollados para el cáncer infantil. Según el Dr. Moreno, “BEACON es el mayor ensayo clínico internacional realizado hasta la fecha que evalúa este tratamiento en pacientes con neuroblastoma resistente al tratamiento o en recaída”.
En el estudio, 65 pacientes de entre uno y 18 años con neuroblastoma en recaída o resistente al tratamiento, provenientes de 29 centros de siete países europeos, fueron divididos en dos grupos. Inicialmente, 22 pacientes recibieron únicamente quimioterapia, mientras que 43 recibieron la combinación de quimioterapia con dinutuximab beta. Cada participante completó seis ciclos de tratamiento, aunque 13 pacientes que inicialmente solo recibían quimioterapia fueron incorporados al régimen combinado tras observar resultados iniciales poco prometedores, garantizando así el mejor tratamiento posible para todos los niños.
La respuesta al tratamiento se evaluó en función de la reducción del tamaño tumoral. Los resultados mostraron que la combinación de inmunoterapia y quimioterapia logró una reducción tumoral en el 30,2% de los casos, en comparación con el 18,2% en los pacientes tratados únicamente con quimioterapia.
Supervivencia libre de progresión mejorada
Además, se analizó la supervivencia libre de progresión, definida como el tiempo durante el cual el paciente sobrevive sin crecimiento tumoral ni aparición de nuevas lesiones. Los pacientes que recibieron quimioterapia e inmunoterapia experimentaron una supervivencia media de 11,1 meses, mientras que aquellos que solo recibieron quimioterapia tuvieron una supervivencia de solo 3,8 meses. Un año después de la inclusión en el estudio, el 44% de los pacientes con la terapia combinada seguían vivos y con la enfermedad estable, en comparación con el 27% de los pacientes tratados únicamente con quimioterapia.
El estudio también evaluó la seguridad de la combinación terapéutica, observando efectos secundarios leves como fiebre, reacciones alérgicas, somnolencia o mareo. El Dr. Moreno afirma: “Hemos observado que el uso de una terapia combinada es capaz de mejorar los resultados clínicos de los pacientes con neuroblastoma en recaída o refractario y que, por tanto, podría convertirse en una nueva estrategia terapéutica para estos niños y niñas”.
Quimioterapia y bevacizumab: un enfoque complementario
El proyecto BEACON tiene como objetivo mejorar el tratamiento del neuroblastoma en recaída o resistente al tratamiento. Esta iniciativa es fruto de la colaboración entre 43 hospitales europeos, con la participación del Grupo Europeo de Neuroblastoma de la Sociedad Internacional de Oncología Pediátrica (SIOPEN) y el consorcio Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC). En España, participan Vall d’Hebron, el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid), el Hospital Universitario La Fe (Valencia) y el Hospital de Cruces (Baracaldo, Vizcaya), donde se reclutaron un total de 225 niños y adolescentes con neuroblastoma.
Anteriormente, se presentaron los resultados de otro ensayo dentro del proyecto BEACON que evaluó la combinación de quimioterapia con bevacizumab, otra inmunoterapia que también mostró resultados prometedores. Los resultados de BEACON han impulsado el inicio del nuevo ensayo BEACON2. “Ahora, con el ensayo BEACON2 compararemos los beneficios de la quimioterapia con bevacizumab o con dinutuximab beta, así como la combinación de ambos. Este ensayo es una plataforma para evaluar nuevos fármacos y combinaciones en neuroblastoma, de tal modo que se irán incorporando nuevas opciones en los próximos años”, explica el Dr. Moreno.
“Es esencial investigar para identificar nuevas estrategias que podamos ofrecer a estos niños y niñas y a sus familias con el fin de mejorar la supervivencia en un tipo de tumor tan agresivo y que, hasta ahora, cuenta con pocas opciones terapéuticas”, concluye el Dr. Moreno.
En paralelo, se está llevando a cabo el estudio BEACON-BIO, que utiliza muestras de pacientes para identificar biomarcadores genómicos y analizar la biopsia líquida, con el objetivo de comprender las diferentes respuestas al tratamiento y avanzar hacia una medicina más personalizada.
