La enfermedad de Parkinson es una condición neurológica a largo plazo que empeora gradualmente con el tiempo. Más de un millón de personas en los Estados Unidos viven con este trastorno, y aproximadamente 90,000 nuevos casos se diagnostican cada año. Si bien los medicamentos y terapias actuales pueden aliviar los síntomas, aún no se ha demostrado que ningún tratamiento detenga o ralentice la progresión de la enfermedad.
Esta condición está estrechamente relacionada con una disminución en los niveles de dopamina en el cerebro. La dopamina es un mensajero químico que desempeña un papel fundamental en el control del movimiento, así como en el apoyo a la memoria, el estado de ánimo y otras funciones esenciales. A medida que las células cerebrales productoras de dopamina mueren progresivamente, el cerebro pierde su capacidad para regular adecuadamente el movimiento, lo que lleva a los síntomas característicos del Parkinson, como temblores, rigidez muscular y lentitud de movimientos.
Investigadores de Keck Medicine de USC están probando ahora un nuevo enfoque que busca abordar directamente esta pérdida de dopamina. En un ensayo clínico en fase inicial, los médicos están implantando células madre especialmente diseñadas en el cerebro. Estas células están diseñadas para reemplazar neuronas dañadas y generar dopamina.
“Si el cerebro puede volver a producir niveles normales de dopamina, la enfermedad de Parkinson podría ralentizarse y la función motora podría restaurarse”, afirmó el Dr. Brian Lee, neurocirujano de Keck Medicine e investigador principal del estudio.
Células Madre Reprogramadas Diseñadas para Producir Dopamina
El tratamiento utiliza un tipo más reciente de células madre creadas en laboratorio, conocidas como células pluripotentes inducidas (iPSC). A diferencia de las células madre embrionarias, las iPSC se crean tomando células adultas, como las de la piel o la sangre, y reprogramándolas para que vuelvan a un estado versátil. En esta forma, pueden desarrollarse en muchos tipos diferentes de células en el cuerpo.
“Creemos que estas iPSC pueden madurar de manera confiable en células cerebrales productoras de dopamina y ofrecen la mejor oportunidad para reiniciar la producción de dopamina en el cerebro”, dijo el Dr. Xenos Mason, neurólogo especializado en la enfermedad de Parkinson y otros trastornos del movimiento de Keck Medicine e investigador coprincipal del estudio.
Procedimiento de Implante Cerebral y Monitoreo a Largo Plazo
Para administrar las células, el Dr. Lee crea una pequeña abertura en el cráneo para acceder al cerebro. Utilizando imágenes de resonancia magnética (IRM) como guía, coloca cuidadosamente las células madre en los ganglios basales, la región responsable de coordinar el movimiento.
Después de la operación, los participantes son observados de cerca durante 12 a 15 meses para rastrear los cambios en los síntomas y vigilar los posibles efectos secundarios, como discinesia (movimientos excesivos) o infección. Los investigadores planean continuar monitoreando a los pacientes y su condición hasta por cinco años.
“Nuestro objetivo final es ser pioneros en una técnica que pueda reparar la función motora de los pacientes y ofrecerles una mejor calidad de vida”, afirmó el Dr. Lee.
Keck Medicine es uno de los tres centros en los Estados Unidos que participan en el estudio. El ensayo clínico multisitio incluye a 12 personas con enfermedad de Parkinson de moderada a moderadamente grave.
La terapia con células madre, conocida como RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics, una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de tratamientos para trastornos neurológicos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado al ensayo clínico de Fase 1 REPLACE™ la designación de vía rápida, que tiene como objetivo acelerar el proceso de desarrollo y revisión.
Divulgación: El Dr. Mason ha recibido un pago por honorarios de Kenai Therapeutics en el pasado.
