Una nueva terapia con células madre ha recibido la aprobación de las autoridades reguladoras de Estados Unidos, abriendo una opción de tratamiento para pacientes con una enfermedad hematológica rara y grave, para los cuales las soluciones terapéuticas son limitadas cuando no hay un donante compatible.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha autorizado Omisirge (omidubicel-onlv), convirtiéndose así en la primera terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas destinada al tratamiento de pacientes con anemia aplásica severa.
La anemia aplásica severa es una forma grave de una enfermedad rara en la que la médula ósea deja de producir suficientes células sanguíneas nuevas (rojas, blancas, plaquetas), lo que provoca fatiga extrema, alto riesgo de infecciones (debido a la falta de glóbulos blancos) y hemorragias (debido a la falta de plaquetas). Se trata de una emergencia médica que a menudo requiere transfusiones y trasplante de células madre para sobrevivir.
En la anemia aplásica severa, se ve afectada la capacidad general de la médula ósea para producir células sanguíneas. Por lo tanto, la médula ya no produce en cantidades suficientes todos los tipos de células sanguíneas, incluidos los neutrófilos, que son un tipo esencial de glóbulos blancos implicados en la defensa contra las infecciones. La disminución acentuada de los neutrófilos (neutropenia) es uno de los componentes más peligrosos de la enfermedad, ya que expone a los pacientes a infecciones graves y potencialmente mortales, por lo que la recuperación de los neutrófilos es un objetivo central del tratamiento en la anemia aplásica severa.
La nueva terapia está indicada tanto para adultos como para niños mayores de 6 años, después de un régimen de acondicionamiento de baja intensidad, en situaciones en las que no hay un donante compatible disponible.
El tratamiento es una terapia celular obtenida de células madre extraídas de sangre de cordón umbilical donada, que se tratan químicamente con nicotinamida antes de la administración. El objetivo de este proceso es apoyar la recuperación del sistema hematopoyético y del sistema inmunitario del paciente.
La reciente autorización se basa en los resultados de un estudio abierto, de un solo brazo, que incluyó a 14 pacientes con anemia aplásica severa.
En el estudio, 12 de los 14 pacientes mostraron una rápida instauración y un mantenimiento a largo plazo de la recuperación de los neutrófilos (un tipo de glóbulos blancos), y el tiempo medio hasta que los neutrófilos volvieron a un nivel considerado de recuperación fue de 11 días, con valores comprendidos entre 7 y 20 días.
Entre las reacciones adversas más frecuentes notificadas se encuentran la neutropenia febril, las infecciones virales y bacterianas, la hiperglucemia, la trombocitopenia inmune y la neumonía. Además, un cuarto de los pacientes desarrollaron citopenias autoinmunes.
Según un representante del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, la reducción del tiempo hasta la recuperación de los neutrófilos puede conducir a períodos de recuperación más cortos después del trasplante y podría influir en la tasa de infecciones en esta categoría de pacientes.
La autorización de comercialización en Estados Unidos fue otorgada a Gamida Cell, una empresa de biotecnología con actividad en Estados Unidos e Israel, centrada en el desarrollo de terapias celulares.
La terapia fue aprobada por primera vez por la FDA en 2023, para su uso en adultos y niños mayores de 12 años con malignidades hematológicas (como la leucemia o el linfoma), para acelerar la recuperación de los neutrófilos y reducir el riesgo de infecciones después de un trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical.
Es un producto único, derivado de sangre de cordón umbilical expandida, que ofrece una mejor opción cuando no hay donantes compatibles disponibles, y ahora la indicación se ha ampliado para incluir el tratamiento de la anemia aplásica severa (SAA).
