SHANGHAI, 7 de diciembre de 2025 /PRNewswire/ — CARsgen Therapeutics Holdings Limited (Código de Bolsa: 2171.HK), una compañía centrada en el desarrollo de terapias innovadoras con células CAR-T, ha anunciado que los datos clínicos de su candidato a producto con células CAR-T alogénicas dirigidas a BCMA, CT0596, para el tratamiento del mieloma múltiple refractario/recurrente (MMR/R), fueron presentados en un póster en la 67ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). El póster, titulado «Un estudio de primera en humanos de CT0596, una terapia con células CAR-T alogénicas dirigida a BCMA, en pacientes con mieloma múltiple refractario/recurrente», tenía el número de publicación 2296.
Este ensayo clínico (NCT06718270) incluyó a 8 pacientes con MMR/R en la fase de escalada de dosis, quienes recibieron la infusión de CT0596. El número medio de líneas de terapia previas fue de 4,5 (rango: 3-9). La inclusión en el estudio no se restringió por los niveles de expresión de NKG2A. En cuanto a la linfodepleción, 6 pacientes recibieron linfodepleción a dosis completa con fludarabina (30 mg/m²/día) y ciclofosfamida (500 mg/m²/día) durante 3 días consecutivos, mientras que 2 pacientes recibieron linfodepleción a dosis reducida. CT0596 se administró a dosis de 1,5×10⁸ (n=1), 3×10⁸ (n=5) y 4,5×10⁸ células CAR-T (n=2), con un paciente recibiendo dos infusiones.
A fecha de 31 de agosto de 2025, los 8 pacientes infundidos fueron evaluables para la eficacia, con una mediana de seguimiento de 4,14 meses (rango: 0,9-7,9 meses). Seis pacientes lograron una respuesta parcial (RP) o superior: 3 alcanzaron una respuesta completa/respuesta completa estricta (RC/RCe) (todos en el grupo de linfodepleción a dosis completa), 1 logró una respuesta parcial muy buena (RPMB) y 2 alcanzaron una RP. Entre los 6 pacientes que recibieron linfodepleción a dosis completa, 5 lograron una RP o superior. Seis pacientes lograron negatividad para enfermedad residual mínima (ERM) en la semana 4, todos ellos en el grupo de linfodepleción a dosis completa. El paciente 01 mantuvo una RCe y negatividad para ERM hasta el mes 8. El paciente 04 logró una RP con resolución de la enfermedad extramedular tras la segunda infusión. Se observó expansión de células CAR-T en los 8 pacientes. Entre los dos pacientes que recibieron la dosis de 4,5×10⁸, uno logró una RCe y el otro mostró una respuesta en profundización hacia una RPMB.
CT0596 demostró un perfil de seguridad manejable. Cuatro pacientes experimentaron síndrome de liberación de citocinas (SLC) de grado 1; no se observó SLC de grado 2 o superior. No se informó de síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (SNEI) ni de enfermedad de injerto contra huésped (EICH). No se observaron toxicidades limitantes de la dosis, interrupciones del tratamiento ni muertes.
El estudio se encuentra aún en fase de exploración de dosis. El régimen de linfodepleción ha sido determinado y se están explorando dosis celulares más altas para definir aún más la dosis recomendada (DR). La compañía planea iniciar un estudio de registro de Fase 1b para CT0596 en 2026.
Acerca de CT0596
CT0596 es una terapia CAR-T alogénica dirigida a BCMA desarrollada utilizando la plataforma patentada THANK-u Plus™ de CARsgen. Actualmente se está evaluando en ensayos iniciados por investigadores para el mieloma múltiple refractario/recurrente (MMR/R) o la leucemia de células plasmáticas (LCP). CT0596 ha demostrado una tolerabilidad preliminar favorable y señales de eficacia prometedoras. Se planea una mayor investigación en otras neoplasias de células plasmáticas y enfermedades autoinmunes mediadas por células plasmáticas autorreactivas. La compañía prevé presentar una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) en la segunda mitad de 2025.
Acerca de CARsgen Therapeutics Holdings Limited
CARsgen es una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias innovadoras con células CAR-T para abordar las necesidades clínicas no satisfechas, incluyendo, entre otras, neoplasias hematológicas, tumores sólidos y enfermedades autoinmunes. CARsgen ha establecido capacidades de extremo a extremo para la investigación y el desarrollo de células CAR-T que abarcan el descubrimiento de objetivos, la investigación preclínica, el desarrollo clínico de productos y la producción a escala comercial. CARsgen ha desarrollado tecnologías internas novedosas y una cartera de productos con derechos globales para abordar los desafíos que enfrentan las terapias CAR-T existentes. Los esfuerzos incluyen la mejora del perfil de seguridad, el aumento de la eficacia en el tratamiento de tumores sólidos y la reducción de los costes del tratamiento, etc. La misión de CARsgen es ser un líder biofarmacéutico global que proporcione terapias celulares innovadoras y diferenciadas a pacientes en todo el mundo y haga que el cáncer y otras enfermedades sean curables.
Declaraciones prospectivas
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FUENTE CARsgen Therapeutics
