En un análisis inédito, investigadores destacaron la persistencia en el mundo real del uso de fenfluramina (Fintepla; UCB), un medicamento antiepiléptico, en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), un trastorno epiléptico poco común. El análisis retrospectivo, que utilizó datos de reclamaciones de la base de datos Komodo de EE. UU., mostró que el 61% de los pacientes continuaban utilizando el tratamiento a los 12 meses, e identificó tendencias más pequeñas y las razones detrás del uso continuado de fenfluramina.1
Los resultados fueron presentados en la
Utilizando datos de persistencia de 6 y 12 meses de 544 pacientes con LGS, el 73% de los pacientes aún estaban tomando fenfluramina al mes 6 y el 61% a los 12 meses. Si bien el estudio recopiló datos sobre características demográficas y clínicas, no hubo diferencias significativas entre aquellos que tuvieron una persistencia de 12 meses con fenfluramina (n = 148) y aquellos que interrumpieron el tratamiento o se consideraron no persistentes (n = 216).
Aunque no hubo diferencias significativas en las características demográficas, el estudio encontró que los pacientes que tomaban el medicamento antiepiléptico tendían a ser más jóvenes, vivían en vecindarios socioeconómicamente más desfavorecidos y tenían una mayor gravedad de la enfermedad, incluido un mayor número de AAS (anticonvulsivos) previamente intentados (5.7 frente a 3.7; P <.01 en comparación con los pacientes que no tomaban fenfluramina). Además, se observó una mayor carga de comorbilidades en el período previo al inicio del tratamiento en aquellos que sí recibían fenfluramina.
MÁS INFORMACIÓN:
En cuanto a las comorbilidades, la frecuencia de estos eventos fue la siguiente: trastornos del comportamiento (reclamaciones de FFA: 38% frente a sin: 29%; P <.01), complicaciones respiratorias (P <.01), deterioro del desarrollo (P <.01), trastornos gastrointestinales (P <.01), disfunción de la movilidad (P <.01) y trastornos del sueño (P <.01). En los índices de comorbilidad, los investigadores registraron puntuaciones de y para el grupo de FFA en los índices de Charlson y Germain Smith, respectivamente, en comparación con aquellos sin reclamaciones. Además, el grupo tratado con FFA tuvo una puntuación media significativamente mayor en el índice de privación de la zona (P = .03).
Fenfluramina, aprobada originalmente para el síndrome de Dravet, amplió su
Desde su aprobación, fenfluramina ha seguido siendo estudiada en diversos entornos y durante diferentes períodos de tiempo. Además del LGS y el síndrome de Dravet, el fármaco ha mostrado recientemente cierto éxito en el tratamiento del trastorno de deficiencia de CDKL5 (CDD), otra encefalopatía epiléptica del desarrollo. El año pasado, UCB anunció que la fenfluramina cumplió con su punto final primario en el
Los datos de GEMZ, también presentados en AES 2025, revelaron una reducción mediana del 47.6% en la FMSC, el punto final primario, en relación con el valor basal, en comparación con el 2.8% de aquellos que recibieron placebo (P <.001). Las diferencias entre grupos se tradujeron en una reducción mediana de la FMSC de a durante el período de estudio. Cabe destacar que, en la fase de mantenimiento, los pacientes tratados con fenfluramina lograron al menos en comparación con solo en el grupo placebo.
