El neuroblastoma infantil, un tipo de cáncer pediátrico poco frecuente pero agresivo, afecta a aproximadamente 90 niños al año en España, representando cerca del 10% de los casos oncológicos en esta población. Ante la baja supervivencia en menores cuya enfermedad no responde a la primera línea de tratamiento o que presentan recaídas, surge el proyecto Beacon, una investigación destinada a evaluar la eficacia y seguridad de combinar inmunoterapia con quimioterapia.
El estudio, coordinado por Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron, involucró a 65 pacientes de entre 1 y 18 años, provenientes de 29 centros en siete países europeos. Los resultados revelan que aquellos pacientes que recibieron dinutuximab beta junto con quimioterapia experimentaron una reducción tumoral del 30,2%, en comparación con el 18,2% de quienes solo recibieron quimioterapia. Además, la supervivencia libre de progresión se prolongó hasta los 11,1 meses, triplicando los 3,8 meses observados en el grupo que no recibió la combinación terapéutica.
Reducción de metástasis
Un año después del tratamiento, el 44% de los 43 pacientes que recibieron la terapia combinada mantenían la enfermedad estable, frente al 27% del grupo que recibió únicamente quimioterapia. Se observaron incluso beneficios a largo plazo en algunos pacientes, aunque estos datos no se incluyen en los resultados publicados del estudio.
Según el Dr. Moreno, la inmunoterapia no solo incrementa la respuesta al tratamiento, sino que también prolonga el tiempo hasta la recaída. “Los tratamientos con quimioterapia sola, en algunos casos, logran controlar la enfermedad, pero eventualmente todos los pacientes progresan. Añadir la inmunoterapia permite que una mayor proporción de pacientes responda, que el tumor se reduzca, que las metástasis disminuyan y que el tiempo hasta la siguiente recaída sea mayor”, explica.
En cuanto a la seguridad, el tratamiento fue bien tolerado, con efectos secundarios leves como fiebre, mareos o reacciones alérgicas. El objetivo, según Moreno, es seguir mejorando el tratamiento sin aumentar la toxicidad, permitiendo que muchos pacientes puedan continuar el tratamiento en casa, priorizando así su calidad de vida. El estudio se diseñó para incluir a toda la población de pacientes que no habían respondido a la primera línea de tratamiento o que habían recaído, asegurando que la muestra representara a los niños con peor pronóstico.
Estos hallazgos ya están influyendo en la práctica clínica, ya que se ha demostrado que la combinación de inmunoterapia y quimioterapia es beneficiosa y ha modificado el enfoque del tratamiento en pacientes tanto en Europa como en Norteamérica. Actualmente, se ofrece quimioinmunoterapia a todos los pacientes en primera línea que no responden adecuadamente.
Nuevas combinaciones
Este año, se espera la apertura en España y otros países europeos del ensayo clínico internacional Beacon2, una continuación del proyecto Beacon que investiga la combinación de quimioterapia con el anticuerpo dinutuximab beta en niños y adolescentes con neuroblastoma en recaída o refractario. Este nuevo estudio busca optimizar la terapia combinada y explorar nuevas combinaciones para mejorar la respuesta y la supervivencia de los pacientes, quienes podrían completar la terapia desde casa.
Según Moreno, los objetivos principales son ampliar los datos obtenidos y buscar combinaciones más potentes, ya que aún existen pacientes que no responden o que recaen. “Estamos combinando con otras terapias dirigidas o formas de inmunoterapia. El ensayo ya comenzó hace un año en el Reino Unido y se espera que se abra en España durante 2026”, señala.
Hacer accesible esta terapia como reto
“El principal reto es que el neuroblastoma es agresivo y muchos pacientes lamentablemente fallecen”, afirma el especialista. Este ensayo aborda el problema utilizando fármacos en sinergia para mejorar los resultados. Actualmente, la clave reside en trasladar la quimioinmunoterapia a la primera línea de tratamiento y hacerla accesible en todos los países mediante la aprobación regulatoria, para que más pacientes puedan beneficiarse de esta estrategia.
En paralelo, el estudio Beacon-Bio analiza biomarcadores y biopsia líquida, lo que permitirá personalizar los tratamientos y reducir la necesidad de pruebas invasivas. “Estudiamos los genomas de los pacientes para identificar quién responde mejor y utilizamos la biopsia líquida para detectar recaídas de forma temprana, evitando resonancias y biopsias dolorosas. Con una simple muestra de sangre podemos obtener resultados rápidos y fiables”, detalla.
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