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Varios análisis recientes de fuentes especializadas indican que los medicamentos actualmente disponibles para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer ofrecen beneficios limitados para los pacientes.
Según una revisión publicada por Ziarul Bursa, los fármacos analizados presentan solo mejoras mínimas en el curso de la enfermedad.
MedicalManager.ro destaca en su análisis que estos tratamientos «no le aduc pacienților nicio îmbunătățire semnificativă», es decir, no generan mejoras significativas en las personas afectadas.
De manera similar, Stirile ProTV señala que los medicamentos para el Alzheimer «nu aduc beneficii semnificative și pot crește riscurile pentru pacienți», advirtiendo además sobre posibles riesgos asociados a su uso.
Gazeta de Sud, por su parte, menciona un informe controversado que sugiere que incluso las terapias denominadas «revolucionarias» podrían tener solo beneficios limitados en la mejora de los síntomas o la progresión de la enfermedad.
Estos informes coinciden en cuestionar la eficacia real de los fármacos existentes y abren debate sobre la necesidad de nuevas estrategias terapéuticas más efectivas y seguras para abordar esta enfermedad neurodegenerativa.
El finasterida, un medicamento ampliamente utilizado para combatir la alopecia androgénica (caída del cabello masculina), ha implementado nuevas medidas de seguridad debido al riesgo de ideas suicidas asociado a su uso.
Nueva obligatoriedad para obtener el tratamiento
A partir de ahora, contar con una receta médica ya no es suficiente para adquirir este fármaco. Para obtener el tratamiento, es obligatoria la presentación de una atestación o autorización cosignada con el médico. Esta medida responde a la necesidad de mitigar los riesgos de trastornos mentales y pensamientos suicidas vinculados al medicamento.
Riesgos psiquiátricos y sexuales
La Agencia francesa del medicamento (ANSM) anunció el 25 de septiembre de 2025 que las ideas suicidas se añaden oficialmente a la lista de efectos adversos del finasterida de 1 mg. La autoridad sanitaria ha incluido una advertencia sobre la conducta a seguir en caso de presentar trastornos sexuales, ya que estos pueden contribuir a cambios en el estado de ánimo y al desarrollo de pensamientos suicidas.
Los problemas asociados al finasterida se dividen principalmente en dos categorías:
- Trastornos psiquiátricos: manifestaciones de ansiedad y depresión.
- Trastornos sexuales: disminución de la libido, así como dificultades de erección y eyaculación.
En la documentación del fármaco, estos trastornos se califican como «poco frecuentes», lo que indica que pueden afectar hasta a un hombre de cada 100. Es importante destacar que los trastornos sexuales pueden persistir incluso después de haber suspendido el tratamiento.
Otros efectos y críticas médicas
Además de los riesgos mencionados, el medicamento puede provocar sensibilidad y aumento del volumen de los senos, aunque estos casos son menos frecuentes.
El finasterida ha sido objeto de críticas por parte de expertos independientes y de la revista médica Prescrire, que lo ha incluido en su lista negra de medicamentos. Las críticas señalan que el tratamiento puede resultar demasiado peligroso en relación con su baja eficacia en la repousse o regeneración del cabello.
Se prevé que el acceso a este medicamento sea aún más restringido a partir de 2026.
¿Podrían los fármacos estrella para la pérdida de peso, como Ozempic, tener también un papel que desempeñar después de un ataque al corazón? Originalmente desarrollados para tratar la diabetes tipo 2 y posteriormente utilizados para ayudar a adelgazar, estos agonistas del GLP-1 están ahora atrayendo el interés de los cardiólogos. Hoy, investigadores de la Universidad de Bristol y el University College London (Reino Unido) han demostrado, en estudios con animales, que los medicamentos tipo GLP-1 mejoran el flujo sanguíneo en el músculo cardíaco después de un infarto. Publicados en la revista Nature Communications, sus trabajos sugieren que podrían limitar complicaciones graves observadas en muchos pacientes, lo que genera grandes esperanzas y algunas preguntas.
Incluso antes de este estudio, varios ensayos a gran escala ya habían demostrado que los agonistas del GLP-1 reducen el riesgo de eventos cardiovasculares mayores. El ensayo internacional SELECT, realizado con más de 17.000 personas con sobrepeso y enfermedad cardiovascular, encontró una disminución de alrededor del 20% en el riesgo combinado de ataque cardíaco, accidente cerebrovascular o muerte de origen cardíaco con semaglutida, la molécula de Ozempic.
Un estudio de la vida real con casi 60.000 pacientes mayores con diabetes tipo 2 y enfermedad cardiovascular aterosclerótica también informó una reducción del 23% en los eventos cardiovasculares mayores con semaglutida en comparación con otro tratamiento. Cabe destacar que estos beneficios parecen aparecer independientemente de la cantidad de peso realmente perdido con estos medicamentos.
«Nuestros últimos descubrimientos son sorprendentes»
Hoy, la Dra. Svetlana Mastitskaya, conferenciante en medicina regenerativa cardiovascular en la Bristol Medical School: Translational Health Sciences (THS) y autora principal del estudio, resume: «En casi la mitad de todos los pacientes que han sufrido un ataque al corazón, los pequeños vasos sanguíneos dentro del músculo cardíaco permanecen estrechados, incluso después de que la arteria principal se despeje durante el tratamiento médico de emergencia. Esto provoca una complicación conocida como ‘no-reflow’, donde la sangre no puede llegar a ciertas partes del tejido cardíaco».
«Nuestras investigaciones anteriores han demostrado que este estrechamiento de los vasos sanguíneos contribuye significativamente al ‘no-reflow’, una complicación que aumenta el riesgo de muerte o hospitalización por insuficiencia cardíaca en el año siguiente a un ataque al corazón. Pero nuestros últimos descubrimientos son sorprendentes en el sentido de que hemos encontrado que los medicamentos GLP-1 podrían prevenir este problema», continúa.
Por el momento, ningún protocolo recomienda Ozempic después de un ataque al corazón
En sus experimentos con animales, el equipo actual ha demostrado que estos tratamientos activan canales de potasio, relajan los pericitos que aprietan los capilares y vuelven a abrir los microvasos que permanecieron bloqueados después del tratamiento de emergencia. En el comunicado de la University College London, el profesor David Attwell, profesor de fisiología en la UCL y co-responsable del estudio, precisa: «Con un número creciente de medicamentos GLP-1 similares que ahora se utilizan en la práctica clínica, para afecciones que van desde la diabetes tipo 2 y la obesidad hasta la enfermedad renal, nuestros resultados resaltan el potencial de estos medicamentos existentes para ser reutilizados para tratar el riesgo de ‘no-reflow’ en pacientes que han sufrido un ataque al corazón, ofreciendo una solución potencialmente salvadora».
Atención, por el momento, estos resultados siguen siendo preclínicos: ningún protocolo recomienda Ozempic después de un ataque cardíaco. En Francia, el semaglutida está reservado para la diabetes tipo 2 y Wegovy para la obesidad severa, bajo supervisión médica.
¿Qué pasa con el infarto?
El infarto de miocardio es la destrucción de una zona más o menos extensa del músculo cardíaco, irreversible en ausencia de un tratamiento urgente. Es la consecuencia de la obstrucción de una arteria coronaria. Entre los factores de riesgo se encuentran la genética, la edad, el sobrepeso y la obesidad, la diabetes tipo 2, la hipertensión y el colesterol.
Como recordatorio, las enfermedades cardiovasculares son la principal causa de muerte en el mundo y causan alrededor de 17,9 millones de muertes cada año. En Francia, es la segunda causa de muerte después del cáncer.
Ciertos medicamentos, como los corticosteroides, pueden tener efectos adversos significativos en la salud mental. Sin embargo, estos impactos a menudo se pasan por alto o se subestiman. A diferencia de los efectos secundarios físicos, los cambios en el comportamiento o el estado de ánimo no siempre son fáciles de identificar como relacionados con un tratamiento.
En 2020, la vida de Léonard, de 30 años, cambió drásticamente tras un tratamiento con corticosteroides. “La cortisona me hizo muy impulsivo. Tuve muchos ataques de ira bastante espectaculares…”, relata en el podcast Dingue.
Recuerda episodios de pérdida de memoria y comportamientos extremos que lo “quemaron socialmente”. Estos cambios coincidieron con el diagnóstico de una rectocolitis hemorrágica y la administración de altas dosis de corticosteroides. Sin embargo, Léonard inicialmente no asoció su tratamiento con estas alteraciones.
Efectos secundarios más frecuentes de lo que se piensa
Séverine Crettol Wavre, farmacéutica especializada en psicofarmacología en la Unidad de farmacogenética y psicofarmacología clínica del CHUV, explica: “Las moléculas más comúnmente asociadas con efectos adversos psiquiátricos son los corticosteroides. Estos efectos son bastante frecuentes, afectando entre el 10 y el 30% de los pacientes que reciben estos corticosteroides”.
Un estudio del New England Journal of Medicine incluso muestra que, para dosis de 40 mg por día o más, más del 50% de los pacientes desarrollan trastornos psiquiátricos.
>> Ecouter l’épisode de Dingue :
El trastorno por consumo de alcohol, un factor agravante
Léonard ya tenía un trastorno por consumo de alcohol antes de su tratamiento. “El alcohol para mí es un lubricante social. Soy una persona bastante tímida, así que me permite ser parte del grupo”, explica.
Este trastorno preexistente probablemente aumentó su vulnerabilidad a los efectos secundarios de los corticosteroides. Paradójicamente, también impidió que Léonard identificara la verdadera causa de sus cambios de comportamiento, atribuyendo sus dificultades al alcohol en lugar del tratamiento.
Otros medicamentos a tener en cuenta
Los corticosteroides no son los únicos medicamentos que pueden afectar la salud mental. Séverine Crettol Wavre menciona, en particular, “los opioides que se utilizan para el dolor”. También menciona los betabloqueantes, algunos antidepresivos y los anticonceptivos hormonales. Estos últimos, según estudios daneses, aumentan el riesgo de depresión de 1,2 a 2 veces, especialmente en mujeres jóvenes de 15 a 19 años.
Además, muchos medicamentos modifican la arquitectura del sueño, lo que aumenta mecánicamente el riesgo de trastornos psíquicos.
El camino hacia la recuperación
Después de dos años de tratamiento, Léonard pudo suspender los corticosteroides. Fue solo en ese momento que se dio cuenta del impacto de estas moléculas en su comportamiento. Esta revelación lo impulsó a buscar ayuda: “Comencé una consulta en medicina de adicciones porque realmente me estaba poniendo en peligro”, explica.
Hoy en día, Léonard lleva más de seis meses sobrio. “Antes de mi enfermedad, estaba muy aislado, apenas salía, no veía a nadie. Y ahora he salido y he conocido gente, incluso a mi amor actual. Eso no habría sido posible sin todo este difícil camino”. Y añade, refiriéndose a los medicamentos: “Ahora, leo los prospectos”.
Adrien Zerbini
Ante la falta de interés de la industria farmacéutica, cada vez más padres asumen la responsabilidad de desarrollar tratamientos para las enfermedades ultrarraras de sus hijos. Una pareja suiza comparte los desafíos que implica esta lucha por la esperanza.
El 2 de febrero de 2025 fue el día más aterrador en la vida de Mariann Vegh. Regresaba de un paseo por su pueblo de Trélex (VD) con su hijo de cinco meses durmiendo plácidamente en su cuna. Cuando Erik se despertó, comenzó a convulsionar, con dificultad para respirar. Aunque una ambulancia llegó en ocho minutos, el tiempo pareció eterno para Mariann, quien nunca olvidará la sensación de impotencia.
«Ocho minutos pueden parecer poco, pero se sintieron como una eternidad», relata Mariann, directora de marketing en una empresa del sector de la salud. «Todavía escucho mi voz desesperada llamando a Erik.»
El bebé sufrió varias crisis más durante las siguientes dos semanas mientras estaba hospitalizado y los médicos realizaban una serie de pruebas para determinar la causa. Los análisis de sangre y las resonancias magnéticas no mostraron ninguna anomalía.
Una enfermedad genética ultrarara
Dos meses después, llegó la respuesta. Una prueba genética reveló que Erik padece deficiencia de asparagina sintetasa (ASNSD), un trastorno hereditario raro causado por una mutación en el gen ASNS, que provoca graves problemas neurológicos. Se trata de una enfermedad recesiva, lo que significa que tanto Mariann como su esposo, Balázs Karancsi, transmitieron este gen mutado.
Los médicos que trataban a Erik nunca antes habían visto un caso de ASNSD. La escasa información disponible en internet indica que solo 40 personas en todo el mundo han sido diagnosticadas con esta enfermedad, y ninguna en Suiza. Los pocos artículos publicados sobre la ASNSD sugieren que los niños afectados fallecen antes de cumplir un año.
Actualmente no existe un tratamiento. Los médicos consideran que Erik, de 15 meses, presenta una forma leve de la enfermedad. Puede tomar medicación para la epilepsia para reducir las crisis, pero el pronóstico no es favorable, ya que puede provocar ceguera, retrasos en el desarrollo e incluso la muerte en casos graves.
Sin embargo, Mariann se negó a rendirse. Envió cerca de 200 correos electrónicos a médicos, padres de niños con enfermedades raras y a todas las personas de su red que pudieran tener información sobre estas patologías. La pareja llegó a la conclusión de que era posible encontrar un tratamiento, pero también estaban seguros de que no podían esperar a que otros lo hicieran.
La pareja creó la ASNSD Research Association para encontrar a otras personas con la enfermedad, recaudar fondos y centralizar la investigación. Contaron con la ayuda de Roxane van Heurck, genetista del Hospital Universitario de Ginebra, quien reunió a expertos para identificar diferentes proyectos de investigación.
La pareja comenzó a formarse en el diseño de fármacos, a reunirse con científicos y a contactar con familias en línea, todo ello mientras cuidaba de Erik y de su hijo mayor, Mark. Además, deben gestionar el aumento de la burocracia relacionada con el seguro médico y los gastos médicos, e intentan recaudar 500.000 francos solo para iniciar la investigación. Su objetivo final es desarrollar una terapia génica que corrija o reemplace el gen ASNS defectuoso.
![Mariann et Balázs tentent de réunir 500'000 francs pour lancer la recherche sur une thérapie génique de l'ASNSD. [SWI - AYLIN ELÇI]](https://img.rts.ch/info/dialogue/2026/image/b4xt0h-29116541.image?mw=1280 "Mariann et Balázs tentent de réunir 500'000 francs pour lancer la recherche sur une thérapie génique de l'ASNSD. [SWI - AYLIN ELÇI]")
Los padres al frente
La situación que viven Mariann y Balázs es común en Estados Unidos, pero inusual en Suiza y en gran parte del mundo. Según expertos consultados por Swissinfo, son pocos los pacientes o cuidadores en Suiza que han intentado desarrollar un tratamiento por sí mismos para una enfermedad rara.
![Mariann et Balázs ont organisé un certain nombre de collectes de fonds au sein de leur communauté. [SWI - AYLIN ELÇI]](https://img.rts.ch/info/dialogue/2026/image/g0wt9u-29116553.image?mw=640 "Mariann et Balázs ont organisé un certain nombre de collectes de fonds au sein de leur communauté. [SWI - AYLIN ELÇI]")
Sin embargo, el interés está creciendo, en un contexto de creciente desesperación de los padres ante la falta de tratamiento, el fácil acceso a las donaciones a través de plataformas como GoFundMe y los avances médicos.
Existen más de 7.000 enfermedades raras conocidas, que afectan a al menos 300 millones de personas en todo el mundo, pero solo el 5% tienen un tratamiento aprobado. Y la mayoría de estos tratamientos se destinan a las enfermedades raras más comunes, como la fibrosis quística.
Las enfermedades ultrarraras, que a veces afectan a menos de 100 pacientes, son en gran medida ignoradas por los laboratorios farmacéuticos. Pero gracias a las nuevas tecnologías, como la terapia génica, que están llegando al mercado, los padres tienen más esperanza de encontrar tratamientos e incluso curas.
«La terapia génica está cambiando el paradigma», afirma Bernard Schneider, investigador principal en la plataforma tecnológica Bertarelli de terapia génica de la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL), que colabora con la pareja. «Antes, estas terapias se consideraban demasiado arriesgadas, pero hemos aprendido mucho desde entonces y ahora confiamos en sus resultados».
Actores reconocidos en la investigación científica
Mariann y Balázs no son los únicos padres que se han lanzado a la búsqueda de un medicamento para su hijo. En 2017, en Estados Unidos, dos madres, Nasha Fitter y Nicole Johnson, crearon la FOXG1 Research Foundation para encontrar una cura para el síndrome FOXG1, un trastorno genético raro del neurodesarrollo causado por una mutación en el gen FOXG1.
La fundación, que ha basado su trabajo en investigaciones iniciales financiadas desde Europa, ha recaudado más de 17 millones de dólares (13,6 millones de francos). Actualmente es una ONG mundial dirigida por padres, que está desarrollando la primera terapia génica para el síndrome FOXG1. Financia un laboratorio dedicado con 20 científicos y está a punto de iniciar los ensayos clínicos en 2026.
Otros grupos dirigidos por padres, como la PACS2 Research Foundation y la SCN8A International Alliance, atraen a investigadores de alto nivel, co-publican estudios revisados por pares y ofrecen ayuda científica a padres y médicos sobre cómo manejar las enfermedades. Algunas de ellas, como Mila’s Miracle Foundation for Batten Disease en Estados Unidos, incluso han recibido la aprobación para su tratamiento.
![Les parents d'enfants atteints de maladies rares font déjà plus que la plupart des parents qui s'occupent d'un enfant malade. En outre, ils collectent des fonds pour la recherche. [SWI - AYLIN ELÇI]](https://img.rts.ch/info/dialogue/2026/image/2mpprr-29116552.image?mw=1280 "Les parents d'enfants atteints de maladies rares font déjà plus que la plupart des parents qui s'occupent d'un enfant malade. En outre, ils collectent des fonds pour la recherche. [SWI - AYLIN ELÇI]")
La batalla de Erik
Para Mariann y Balázs, el camino aún es largo. Las crisis de Erik están actualmente controladas con medicación para la epilepsia, pero no está alcanzando las etapas de desarrollo típicas de su edad. «Contamos con mucho apoyo de nuestro entorno, pero realmente debemos evitar que la enfermedad progrese», afirma Mariann.
La pareja es plenamente consciente del arduo camino que les espera y de que no hay garantía de que se desarrolle una terapia génica a tiempo para salvar la vida de su hijo. La familia tiene un plan de investigación que incluye varios proyectos, como la redirección de terapias existentes, lo que ofrecería opciones a Erik a corto plazo.
Se han logrado avances. Su asociación ha sido aceptada en el Genetic Therapy Accelerator Centre de la University College de Londres, que está explorando una terapia génica, así como otra técnica de tratamiento llamada oligonucleótidos antisentido (ASO). También colabora con investigadores en Suiza, como Roxane van Heurck y Bernard Schneider.
![Mariann suit des cours de développement de médicaments, rencontre des scientifiques et se met en relation avec des familles en ligne, tout en s'occupant d'Erik et de leur fils aîné, Mark. [SWI - AYLIN ELÇI]](https://img.rts.ch/info/dialogue/2026/image/cmqjdr-29116554.image?mw=1280 "Mariann suit des cours de développement de médicaments, rencontre des scientifiques et se met en relation avec des familles en ligne, tout en s'occupant d'Erik et de leur fils aîné, Mark. [SWI - AYLIN ELÇI]")
La familia ha lanzado una campaña de micromecenazgo para recaudar 500.000 francos destinados a la investigación, con la esperanza de que esto proporcione los datos necesarios para que los investigadores soliciten subvenciones más importantes.
«Los tiempos han cambiado», afirma Roxane van Heurck. «Hace cinco años, no se podía ofrecer nada a los padres de niños con enfermedades ultrarraras. Pero la tecnología ha cambiado. El campo está en movimiento.»
Jessica Davis Plüss et Aylin Elçi, SWI swissinfo.ch/dk
¿Y si pudiéramos pedir a nuestras células que quemaran más calorías, sin afectar el apetito ni forzar el ejercicio, manteniendo la seguridad? Esta es precisamente la línea de investigación que están explorando científicos australianos y canadienses con una nueva generación de moléculas que se dirigen a las centrales energéticas de las células.
Publicado en la revista Chemical Science, su estudio describe un método seguro para aumentar la quema de calorías en las células modificando finamente el funcionamiento de las mitocondrias. El objetivo es ofrecer una nueva herramienta contra la obesidad y los trastornos metabólicos, sin repetir los dramas asociados a los antiguos “quemagrasas”. Un hallazgo intrigante.
¿Cómo funcionan los desacopladores mitocondriales?
Para contextualizar, el profesor asociado Tristan Rawling recuerda: «Las mitocondrias se conocen a menudo como las centrales energéticas de la célula. Transforman los alimentos que consumes en energía química, llamada ATP o adenosín trifosfato. Los desacopladores mitocondriales interrumpen este proceso, incitando a las células a consumir más grasa para satisfacer sus necesidades energéticas«, declaró el profesor Rawling de la Universidad de Tecnología de Sídney.
Resume el principio con una imagen muy clara: «Es un poco como una presa hidroeléctrica. Normalmente, el agua de la presa pasa a través de turbinas para generar electricidad. Los desacopladores actúan como una fuga en la presa, permitiendo que parte de esa energía evite las turbinas, por lo que se pierde en forma de calor, en lugar de producir energía útil«. En una versión «suave», esta fuga permanece limitada y la célula se mantiene estable.
Del DNP tóxico a los nuevos desacopladores suaves
Este enfoque no es nuevo, pero durante mucho tiempo ha estado asociado a un peligro extremo. Tristan Rawling recuerda: «Durante la Primera Guerra Mundial, trabajadores de municiones en Francia perdieron peso, tenían temperaturas elevadas y algunos murieron. Los científicos descubrieron que esto fue causado por un producto químico utilizado en la fábrica, llamado 2,4-Dinitrofenol o DNP«, explicó el profesor Rawling.
«El DNP interrumpe la producción de energía mitocondrial y aumenta el metabolismo. Se comercializó brevemente en la década de 1930 como uno de los primeros medicamentos para la pérdida de peso. Era notablemente eficaz, pero finalmente fue prohibido debido a sus graves efectos tóxicos. La dosis necesaria para la pérdida de peso y la dosis letal están peligrosamente cerca«, añadió.
En este nuevo estudio, los investigadores crearon desacopladores mitocondriales «moderados» ajustando precisamente la estructura química de las moléculas experimentales. Esta estrategia les permitió modular con precisión la intensidad con la que estas moléculas estimulan el uso de la energía celular. Así, pudieron distinguir entre compuestos experimentales que aumentaban la actividad de las mitocondrias sin dañar las células ni alterar su capacidad para producir ATP, y otros que creaban el mismo desacoplamiento arriesgado que los compuestos tóxicos más antiguos.
El resultado es una mejor comprensión del comportamiento de las moléculas más seguras. Los desacopladores mitocondriales suaves ralentizan el proceso de gasto energético a un nivel tolerable para las células, protegiéndolas de los efectos adversos.
Una vía prometedora, pero aún en fase inicial
Estos mismos «desacopladores mitocondriales suaves» redujeron el estrés oxidativo intracelular, una propiedad que podría mejorar la salud metabólica, tener efectos antienvejecimiento y proteger contra enfermedades neurodegenerativas como la demencia.
Aunque este trabajo aún se encuentra en una etapa preliminar, esta investigación podría conducir al desarrollo de una nueva generación de medicamentos contra la obesidad.
Mientras tanto, y como confirma el Dr. Laurent Chevallier en su libro «El poder fascinante de tus mitocondrias«, existen algunas claves diarias para protegerlas: una alimentación adecuada, suplementos, exposición a ciertos espectros de luz… evitando múltiples sustancias tóxicas del medio ambiente. Pequeñas medidas para obstaculizar su disfunción, fuente de bajo rendimiento y múltiples enfermedades.