Investigadores chinos han logrado un avance significativo en el campo de la medicina regenerativa con el desarrollo de una nueva terapia de trasplante de cápsulas mitocondriales, altamente eficiente y segura. Este innovador enfoque permite la transferencia exitosa de mitocondrias sanas a células y tejidos, abriendo nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades graves como el Parkinson.
El estudio, publicado este miércoles en la revista Cell, propone una estrategia completamente nueva para intervenir en enfermedades refractarias causadas por disfunción mitocondrial, incluyendo enfermedades genéticas mitocondriales y trastornos neurodegenerativos.
Las mitocondrias, orgánulos especializados presentes en las células, funcionan como centrales energéticas, convirtiendo los nutrientes en energía para las actividades vitales. Son los únicos orgánulos en las células humanas que poseen su propio genoma.
Las mutaciones en los genes mitocondriales pueden provocar enfermedades genéticas graves que afectan a más de 1 de cada 5.000 personas en todo el mundo. Hasta ahora, los médicos solo han podido manejar los síntomas sin reparar fundamentalmente las mitocondrias defectuosas. La disfunción mitocondrial es un factor importante en el envejecimiento y diversas enfermedades neurodegenerativas y metabólicas, como el Parkinson, el Alzheimer y la diabetes.
El equipo de investigación, proveniente de los Institutos de Biomedicina y Salud de Guangzhou de la Academia China de Ciencias, la Universidad Médica de Guangzhou y otras instituciones, utilizó vesículas de membrana de glóbulos rojos como «cápsulas» para encapsular mitocondrias sanas, creando cápsulas mitocondriales con un diámetro de una milésima de milímetro.
Según el estudio, estas cápsulas no solo protegen las mitocondrias, sino que también les ayudan a superar el sistema de defensa de las células, ingresar con éxito al interior de la célula y fusionarse con sus propias mitocondrias para lograr una supervivencia a largo plazo.
Los resultados mostraron que la eficiencia de entrega de mitocondrias sin encapsular era inferior al 5%, mientras que la nueva terapia demostró una alta eficiencia, con aproximadamente el 80% de las células objetivo aceptando exitosamente las nuevas mitocondrias.
Una vez dentro de la célula, las mitocondrias no actúan de forma aislada, sino que se integran activamente en la red mitocondrial existente, funcionando continuamente para compensar los trastornos metabólicos y las deficiencias funcionales.
Los investigadores también realizaron pruebas en células de pacientes con diversas mutaciones en el ADN mitocondrial. Tras el trasplante exitoso de mitocondrias sanas, la proporción de mitocondrias defectuosas en las células disminuyó significativamente, restaurando rápidamente el metabolismo energético celular y compensando los defectos genéticos.
El estudio estableció modelos animales de diversas enfermedades, incluyendo la enfermedad de Parkinson, el síndrome de Leigh y el síndrome de deleción del ADN mitocondrial.
En un modelo de ratón con enfermedad de Parkinson, la terapia, al administrar cápsulas mitocondriales a las regiones afectadas del cerebro, previno eficazmente la muerte neuronal continua, restauró la función mitocondrial normal en la región cerebral y mejoró significativamente las habilidades motoras de los ratones, casi restaurándolas a niveles normales.
En modelos de ratón con enfermedades genéticas mitocondriales, la nueva terapia extendió significativamente la vida útil de los ratones enfermos y rescató múltiples fallas orgánicas.
Según el estudio, es posible utilizar orgánulos sanos, incluyendo las mitocondrias, como una forma de medicina, administrándolos directamente a los pacientes para reparar el funcionamiento de tejidos y órganos enfermos.
