La Fundación Telethon ha anunciado con satisfacción el dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) que recomienda la renovación ilimitada de la autorización de comercialización de Strimvelis™, una terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave asociada a la deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID).
“Agradecemos enormemente el dictamen favorable del CHMP para mantener en el mercado la terapia génica para ADA-SCID, diez años después de su aprobación. Este es un hito científico de gran relevancia que también demuestra el compromiso de la Fundación Telethon para responder a las necesidades de los pacientes”, comentó Ilaria Villa, Directora General de la Fundación Telethon. “La asunción, en 2023, de la producción y distribución de la terapia por parte de nuestra organización ha marcado un verdadero cambio de paradigma: estamos demostrando que un modelo de investigación y desarrollo sin ánimo de lucro puede garantizar la calidad, la continuidad y el acceso a las terapias avanzadas para enfermedades raras, incluso en caso de desinversión industrial.”
