Pacientes con una forma de cáncer de sangre que antes era intratable ahora viven libres de enfermedad gracias a una terapia génica pionera.
Alyssa Tapley, de 16 años, fue la primera paciente con una forma agresiva de leucemia en recibir el tratamiento experimental en 2022. Consideraba opciones de cuidados paliativos, pero ahora goza de buena salud.
Se han publicado nuevos resultados de un ensayo clínico con otros ocho niños y dos adultos en el Great Ormond Street Hospital (GOSH) y el King’s College Hospital de Londres.
Dos tercios de los pacientes han permanecido libres de enfermedad hasta por tres años.
La Dra. Deborah Yallop, hematóloga consultora en King’s, dijo: «Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de la leucemia que parecía incurable, es un enfoque muy poderoso».
Los pacientes en el estudio padecían leucemia linfoblástica aguda de células T, una forma rara de cáncer de sangre que resulta del crecimiento descontrolado de las células T en el sistema inmunológico.
Todos ellos no habían respondido a los tratamientos existentes.
Por lo que el equipo médico probó una técnica experimental para transformar las células T tomadas de un donante en «máquinas de lucha» que combaten el cáncer.
La técnica, llamada BE-CAR7, es una herramienta altamente precisa para cambiar letras individuales en el código genético, el manual de instrucciones de todas las células del cuerpo.
Cambiar solo una letra, lo que los científicos llaman «bases» de ADN, puede alterar la función de un gen de la misma manera que sustituir una sola letra clave en un mensaje de texto puede cambiar su significado.
Los científicos realizaron tres «ediciones de base» individuales a las células T del donante.
Estos ajustes en el ADN convirtieron a las células en un tratamiento «listo para usar» que no necesitaba ser compatible con los pacientes como otros trasplantes. También instruyeron a las células T del donante para destruir todas las células T propias del paciente, ya fueran cancerosas o no.
Si todas las células T fueron eliminadas dentro de las cuatro semanas posteriores al tratamiento, los pacientes pudieron someterse a un trasplante de médula ósea para reconstruir un sistema inmunológico saludable.
Alyssa ‘se encuentra muy bien’
Según los resultados publicados en la revista New England Journal of Medicine, el 82% de los pacientes en el ensayo se encontraban en «remisión muy profunda» después del tratamiento y pudieron someterse a un trasplante.
Y el 64% siguen libres de enfermedad.
Alyssa dijo que ahora se encontraba «muy bien».
«He navegado, he pasado tiempo fuera de casa haciendo mi premio Duke of Edinburgh, pero incluso ir a la escuela es algo que soñaba cuando estaba enferma», dijo.
«No doy nada por sentado.
«Lo siguiente en mi lista es aprender a conducir, pero mi objetivo final es convertirme en científica investigadora y formar parte del próximo gran descubrimiento que pueda ayudar a personas como yo».
La organización benéfica del hospital acuerda apoyar el tratamiento de 10 pacientes más
La organización benéfica del Great Ormond Street Hospital ha acordado ahora apoyar el tratamiento de otros 10 pacientes.
El Dr. Rob Chiesa, investigador del estudio y consultor de trasplante de médula ósea en GOSH, dijo: «Aunque la mayoría de los niños con leucemia linfoblástica aguda de células T responden bien a los tratamientos estándar, alrededor del 20% puede no hacerlo.
«Son estos pacientes los que desesperadamente necesitan mejores opciones y esta investigación brinda esperanza para un mejor pronóstico para todos los diagnosticados con esta forma rara pero agresiva de cáncer de sangre».
Los resultados ‘brindan esperanza’
La organización benéfica de células madre del Reino Unido, Anthony Nolan, trabajó con el equipo de investigación para proporcionar donantes de células T.
La Dra. Tania Dexter, directora médica de la organización benéfica, dijo: «Considerando que estos pacientes tenían pocas posibilidades de supervivencia antes del ensayo, estos resultados brindan esperanza de que tratamientos como este continúen avanzando y estén disponibles para más pacientes.
«Como con cualquier terapia celular novedosa, este ensayo de fase 1 es solo una indicación inicial de la eficacia y seguridad del tratamiento, y se debe realizar más trabajo para determinar su aplicación clínica más amplia.
«Sin embargo, los resultados son alentadores y demuestran los recientes avances en la tecnología que nos permiten abordar desafíos aún mayores en el tratamiento de los cánceres de sangre y los trastornos sanguíneos».
